ВВЕДЕНИЕ МОДИФИЦИРОВАННОЙ siRNAs - ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЙ СПОСОБ БЛОКИРОВАНИЯ ГЕНА

Аннотация:

Интерференционная РНК (RNAi, РНКи) широко применяется в постгеномных исследованиях для подтверждения существующих мишеней in vivo и разработки терапевтических лекарственных средств. Введение гена интерференционной РНК in vivo, используя систему доставки вирусного вектора, а также внутривенное введение синтетических siRNAs (chemically modified short interfering RNAs), позволяет заблокировать интересующий ген. Хотя на сегодняшний день неясно, могут ли иметь эти подходы клиническое применение, есть сообщения о блокировании гена in vivo после местного введения (в стекловидное тело, интраназально и интратекально) siRNAs в изолированные анатомические участки в моделях неоваскуляризации, ишемии/реперфузии легкого и болей невротического характера соответственно. Эти подходы наглядно показывают возможности доставки siRNA к различным органам и тканям (глаза, легкие и центральная нервная система). Тем не менее, на сегодняшний день в литературе нет данных о системной активности siRNAs в отношение эндогенных мишеней при клинически приемлемых способах введения. Важнейшим требованием для достижения системной интерференции РНК in vivo является придание синтетическим siRNAs таких "лекарственных" свойств как; стабильность, доставка в клетки и тканевая биодоступность.

Авторы:

Издание: Биомедицинская химия
Год издания: 2005
Объем: 4с.
Дополнительная информация: 2005.-N 2.-С.227-230
Просмотров: 28