Профилактическое лечение детей с ингибиторной гемофилией А: опыт применения отечественного рекомбинантного активированного фактора VII

Аннотация:

Профилактическое лечение детей с гемофилией А и ингибитором к фактору VIII может предотвратить развитие тяжелых артропатий. У 4 детей в возрасте от 2 лет 7 мес до 14 лет в течение 1 года проводили профилактическое лечение отечественным рекомбинантным активированным фактором VII (препарат Коагил-VII), который вводили в дозе от 141 до 257 мкг/кг с интервалом 12 или 24 ч. Результаты профилактического лечения сравнивали с результатами лечения за предшествующий год, когда препарат Коагил-VII назначали по факту кровотечения. За период профилактического лечения количество спонтанных кровотечений сократилось в 1,5-6 раз, наступила регрессия хронического синовиита суставов, подверженных рецидивирующим спонтанным кровоизлияниям. Нежелательных явлений, связанных с введением препарата Коагил-VII, не зарегистрировано. Появление ингибиторных антител к фактору VIII (FVIII) или IX (FIX) у больных гемофилией делает стандартное лечение факторами свертывания крови неэффективным, что создает серьезную угрозу жизни. Распространенность ингибиторов у пациентов с гемофилией А, по данным литературы, колеблется от 3,6 до 27%. В детской практике ингибиторные антитела значительно осложняют течение гемофилии, особенно при обширных гематомах мягких тканей, гемартрозах, кровоизлиянии в мозг, оперативных вмешательствах. Возраст развития ингибиторов у предварительно не леченных пациентов колеблется от 1,5 до 3,3 года, при этом количество дней введения (ДВ) концентрата FVIII до развития ингибитора составляет 9-36. Высокий риск развития ингибиторных антител сохраняется до 50 ДВ. Дети с тяжелой гемофилией А (активность FVIII менее 1%) составляют группу наибольшего риска, так как основное значение в появлении антител к FVIII имеет вид генетического дефекта. К наиболее распространенным генетическим дефектам относятся: тяжелые молекулярные дефекты (null-мутации), приводящие к полному отсутствию выработки FVIII. К ним относятся обширные делеции, нонсенс-мутации и инверсия интрона 22 с высоким риском развития ингибитора - до 21-88% при гемофилии А; миссенс-мутации и сплайсинг-сайт-мутации, изменяющие функцию белка (FVIII) и определяющие его количество.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2012
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2012.-N 4.-С.28-33. Библ. 32 назв.
Просмотров: 74