Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 1-й части клинического исследования II—III фазы)

Аннотация:

Изучены эффективность и безопасность нового отечественного рекомбинантного фактора VIII (FVIII) с удаленным В-доменом (мороктоког альфа, Октофактор, ЗАО «ГЕНЕРИУМ») при профилактическом лечении 18 больных с тяжелой (n=10) и среднетяжелой (n=8) формой гемофилии А. После скринингового обследования и 4-дневного отмывочного периода пациенты согласно рандомизации были разделены на 2 группы: пациенты 1-й группы (n=9) получали препарат Октофактор, 2-й группы - препарат Октанат («Октафарма», Австрия). В каждой из сравниваемых групп было 5 пациентов с тяжелой формой гемофилии А и 4 пациента со среднетяжелой формой заболевания. С целью профилактики кровотечений препарат (Октофактор или Октанат) вводили в разовой дозе 30±5 МЕ/кг каждые 48 ч в течение 26±1 нед. Основным критерием эффективности препаратов являлась частота кровотечений за период наблюдения (планируемое количество составляло 5±3 случая), дополнительными критериями - тяжесть возникших кровотечений, активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ) и активность FVIII до и через 30 мин после введения препарата в сравнении с нормальными значениями. У пациентов 1-й группы было зарегистрировано 38 эпизодов кровотечений, из них 4(10,5%) тяжелых, 22(57,9%) среднетяжелых, 12(31,6%) легких. У пациентов 2-й группы было зарегистрировано 50 эпизодов кровотечений, из них 10(20%) тяжелых, 38(76%) среднетяжелых, 2(4%) легких. Различия между сравниваемыми группами по степени тяжести эпизодов кровотечений оказались статистически значимыми (р=0,002). Среднее количество кровотечений за анализируемый период у пациентов 1-й группы составило 4,22±8,59, у пациентов 2-й группы -5,56±9,44, у пациентов обеих групп среднее количество кровотечений не выходило за границы планируемого диапазона. Через 30 мин после введения обоих препаратов происходили статистически значимое (р<0,05) снижение и нормализация АЧТВ и статистически значимое (р<0,05) повышение активности FVIII. Средняя длительность эпизодов кровотечений у пациентов 1-й группы оказалась статистически значимо меньше, чем у пациентов 2-й группы (1,32±0,74 против 2,04±1,6 дня; р=0,007). Среднее количество введений препарата Октофактор для купирования геморрагических эпизодов оказалось статистически значимо меньше, чем препарата Октанат (1,32±0,7 против 2,36±2,2; р=0,001). Средняя оценка степени выраженности болевого синдрома по визуальной аналоговой шкале у пациентов 1-й группы была статистически значимо меньше, чем у пациентов 2-й группы (3,19±2,1 против 5,39±2,28 балла; р<0,001). Таким образом, исследование показало, что Октофактор эффективен для профилактики кровотечений у больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А, результаты его применения сопоставимы с результатами использования препарата Октанат. Препарат Октофактор является безопасным, а его использование не сопровождается токсическими, тромбо-генными, иммуногенными и аллергическими реакциями.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2013
Объем: 9с.
Дополнительная информация: 2013.-N 3.-С.29-37. Библ. 11 назв.
Просмотров: 90