Эффективность и безопасность препарата Иннонафактор при профилактическом лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии В (результаты 1-й части клинического исследования II-III фазы)

Аннотация:

В ходе контролируемого рандомизированного, открытого в параллельных группах, проспективного многоцентрового клинического исследования изучены эффективность и безопасность нового отечественного рекомбинантного фактора IX - FIX (нонаког альфа, Иннонафактор, ЗАО «ГЕНЕРИУМ») в сравнении с плазматическим препаратом Октанайн Ф (фильтрованный) ("Octapharma Pharmazeutika Produktionsges mbH", Австрия) при профилактике кровотечений у пациентов с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии В (1-я часть клинического исследования II-III фазы). После скринингового обследования и 4-дневного отмывочного периода 18 пациентов со среднетяжелой (n=8) и тяжелой (n=10) формой гемофилии В согласно рандомизации были разделены на 2 группы: пациенты 1-й группы (n=9) получали Иннонафактор, 2-й группы (n=9) - Октанайн Ф. В 1-ю группу включены 4 пациента с тяжелой формой (активность FIX менее 1%) и 5 пациентов со среднетяжелой формой гемофилии В (активность FIX 1-3%), во 2-ю группу -6 пациентов с тяжелой формой (активность FIX менее 1%) и 3 пациента со среднетяжелой формой гемофилии В (активность FIX 1-2,6%). С целью профилактики кровотечений Иннонафактор вводили внутривенно струйно медленно в разовой дозе 50±5 МЕ/кг, Октанайн Ф - в дозе 30 ±5 МЕ/кг; препараты вводили 2-3 раза в неделю в течение 26±1 нед (6 мес). Основным критерием эффективности того или иного препарата являлась средняя частота кровотечений за 6 мес профилактического лечения [планируемая частота определена с учетом результатов оценки эффективности оригинального препарата Бенефикс («Пфайзер», США) и составляла 9±3 случая], дополнительными критериями - тяжесть возникших кровотечений, активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ) и активность FIX до и через 30 мин после введения препарата в сравнении с нормальными значениями. Геморрагические эпизоды на фоне профилактического лечения наблюдались у 2(22,2%) пациентов 1-й группы и у 4(44,4%) пациентов 2-й группы. У пациентов 1-й группы было зарегистрировано 2 геморрагических эпизода средней тяжести, у пациентов 2-й группы - 10 геморрагических эпизодов. Во 2-й группе у 2 пациентов кровотечения были легкими, у 1 пациента средней тяжести и у 1 пациента кровотечение было тяжелым. Статистически значимых различий в зависимости от степени тяжести геморрагических эпизодов между группами не получено (р = 0,3). Среднее количество кровотечений за анализируемый период у пациентов 1-й группы составило 0,22±0,44, у пациентов 2-й группы - 1,11±1,97, различия оказались статистически незначимыми (р=0,24). У пациентов обеих групп средняя частота кровотечений не выходила за границы планируемого диапазона. Таким образом, исследование показало, что Иннонафактор эффективен для профилактики кровотечений у больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии В, результаты его применения сопоставимы с результатами использования препарата Октанайн Ф. Исследование также показало, что Иннонафактор по своим фармакодинамическим и фармакокинетическим характеристикам сопоставим с препаратом Октанайн Ф. Введение препарата Иннонафактор пациентам с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии В сопровождалось нормализацией АЧТВ и активности FIX, а также повышением активности FIX и степени восстановления активности FIX. Применение препарата Иннонафактор являлось безопасным и не сопровождалось токсическими, тромбогенными, иммуногенными и аллергическими реакциями.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2015
Объем: 11с.
Дополнительная информация: 2015.-N 1.-С.65-75. Библ. 29 назв.
Просмотров: 50