ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ НА ОСНОВЕ ТРАНСПЛАНТАЦИИ ГЕМОПОЭТИЧЕСКИХ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК С ИСПОЛЬЗОВАНИЕМ САЙТ-СПЕЦИФИЧЕСКОГО РЕДАКТИРОВАНИЯ ГЕНОМА

Аннотация:

Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) остается единственным универсальным методом, позволяющим добиться излечения ряда наследственных заболеваний, таких как первичные иммунодефициты (ПИД), в том числе тяжелые комбинированные иммунодефициты (ТКИН), гемоглобинопатии и другие гематологические и моногенные заболевания. Однако процедура алло-ТГСК сопряжена с высоким риском развития тяжелых осложнений, особенно в случае отсутствия HLA-совместимого родственного донора и снижения соматического статуса больного на момент трансплантации. Альтернативным подходом является исправление генетического дефекта в аутогенных ГСК пациента при помощи методов генной терапии. Существующая парадигма генной терапии ГСК включает использование вирусного переноса функциональной копии гена, что сопряжено с риском тяжелых осложнений, связанных с инсерционным мутагенезом.

Авторы:

Издание: Гены @ Клетки
Год издания: 2016
Объем: 9с.
Дополнительная информация: 2016.-N 2.-С.21-29. Библ. 71 назв.
Просмотров: 31