ДИФФЕРЕНЦИРОВКА В НЕЙРАЛЬНОМ НАПРАВЛЕНИИ ПАЦИЕНТ-СПЕЦИФИЧНЫХ ИНДУЦИРОВАННЫХ ПЛЮРИПОТЕНТНЫХ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК ОТ БОЛЬНЫХ С НАСЛЕДСТВЕННОЙ ФОРМОЙ СПИНАЛЬНОЙ МЫШЕЧНОЙ АТРОФИИ

Аннотация:

Благодаря использованию индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека (ИПСК) появилась возможность моделирования процессов заболеваний, скрининга лекарственных средств и токсикологического скрининга, развития новых терапевтических подходов. Направленная дифференцировка ИПСК в узкоспециализированные виды клеток представляет уникальный инструмент для изучения и моделирования ряда заболеваний, поражающих специфические типы клеток. Одним из таких заболеваний является спинальная мышечная атрофия, которая вызывается мутациями в гене SMN1 (survival motor neuron gene 1), приводящими к избирательной гибели моторных нейронов. От больного с наследственной формой спинальной мышечной атрофии I типа получены пациент-специфичные ИПСК, экспрессирующие маркёры плюрипотентности (NANOG, TRA-1-B0, SSEA4, 0СТ4, KLF4, MYC, REX1 и другие).

Авторы:

Издание: Гены @ Клетки
Год издания: 2016
Объем: 10с.
Дополнительная информация: 2016.-N 2.-С.70-79. Библ. 21 назв.
Просмотров: 33