Редкие, но очень опасные

Аннотация:

В мире насчитывается более 7 тыс. орфанных заболеваний, диагностика и лечение которых долгое время были весьма затруднены. Сегодня борьба с этими заболеваниями ведется на несравнимо более высоком медицинском уровне. И хотя большинство орфанных болезней все еще остаются неизлечимыми, для целого ряда из них разработана эффективная терапия. Термин «орфанные болезни» (orphan disease) впервые появился в 1983 г. в США одновременно с принятием закона об орфанных препаратах («Orphan Drug Act»). Сегодня под ним понимают широкий спектр заболеваний, которые очень редко встречаются в популяции населения. Однако в мире нет единого критерия отнесения заболеваний к орфанным. В США к ним относят болезни или состояния, которыми страдают менее 200 000 человек, т. е. примерно 1 из 1 500, в Европе — патологии, которые выявляются у 1 человека из 2000. В Японии считают орфанными болезни, затрагивающие менее 50 000 человек, в Австралии — менее 2 000 человек. Согласно ч. 1 ст. 44 Федерального закона от 21.11.2011 №323-Ф3 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (в ред. от 26.04.2016 №112-ФЗ), в России к редким (орфанным) относят заболевания, имеющие распространенность не более 10 случаев на 100 тыс. населения. Еще одна особенность данной группы патологий состоит в том, что многие из них являются хроническими жизнеугро-жающими или вызывающими инвалидизирующие расстройства. По статистике, при отсутствии адекватного лечения летальный исход для 10% больных наступает в возрасте до 5 лет, а еще для 12% — в возрасте от 5 до 15 лет. К инвалидности приводят 50% орфанных патологий, каждый пятый больной страдает от боли, каждый третий не может вести самостоятельный образ жизни. Больные орфанными заболеваниями нуждаются в широком спектре специфических лекарственных средств (ЛC). Так, например, в 2002—2013 гг. в ЕС были одобрены орфанные препараты, относящиеся к следующим фармакотерапевтическим группам

Авторы:

Издание: Ремедиум
Год издания: 2016
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2016.-N 5.-С.26-31. Библ. 21 назв.
Просмотров: 27