ГЕНОМНЫЕ И КЛЕТОЧНЫЕ СТРАТЕГИИ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНЫХ ДИСТРОФИЙ. Обзор

Аннотация:

Мышечные дистрофии представляют собой группу гетерогенных генетических заболеваний, характеризующихся прогрессирующей потерей массы скелетной мускулатуры. Степень мышечной слабости может различаться в зависимости от типа мышечной дистрофии. Большинство миопатий вызвано генетическими нарушениями, приводящими к утрате функций ключевых генов, ответственных за процессы, лежащие в основе функционирования мышц. Несмотря на то что до сих пор отсутствуют способы лечения, предотвращающие прогрессирование многих миопатий, значительное количество экспериментальных стратегий и подходов на генетическом и клеточном уровнях с целью восстановления утраченных функций генов в условиях in vitro или с использованием моделей животных уже апробировано или находится на стадии испытаний. Одним из подходов, широко используемых на протяжении последнего десятилетия для корректировки in vitro генетических дефектов при многих моногенных заболеваниях, является редактирование генома с использованием программируемых эндонуклеаз, которое представляет собой мощный инструмент для внесения целенаправленных изменений в геномные последовательности. Сконструированные эндонуклеазы специфически взаимодействуют с целевыми последовательностями, образуя в молекуле ДНК двухцепочеч-ные разрывы, подвергающиеся спонтанной репарации путем гомологичной рекомбинации в присутствии шаблонной последовательности или соединения негомологичных концов. Настоящая работа посвящена последним достижениям и проблемам, возникающим при разработке стратегий редактирования генома, перспективных для лечения мышечных дистрофий и регенеративной медицины.

Авторы:

Издание: Биохимия
Год издания: 2016
Объем: 16с.
Дополнительная информация: 2016.-N 7.-С.899-914. Библ. 141 назв.
Просмотров: 28