ИСПОЛЬЗОВАНИЕ ТЕХНОЛОГИЙ РЕПРОГРАММИРОВАНИЯ СОМАТИЧЕСКИХ КЛЕТОК И РЕДАКТИРОВАНИЯ ГЕНОМА ДЛЯ СОЗДАНИЯ МОДЕЛЬНОЙ СИСТЕМЫ БОЛЕЗНИ ШТАРГАРДТА С ЦЕЛЬЮ ЕЕ ИЗУЧЕНИЯ И ТЕРАПИИ

Аннотация:

Дегенерация сетчатки глаза происходит как в связи с возрастом, так и вследствие наследственных патологий. Клинически сходная картина часто бывает связана с различными молекулярными механизмами и генными мутациями. Арсенал клинических средств для таких больных очень ограничен. Современные достижения в области репрограммирования клеток и редактирования генома позволяют создавать клеточные модели патологий для их изучения и терапии. В настоящем исследовании нами получены индуцированные плюрипотентные стволовые клетки СиПСК) от пациентов с клиническим диагнозом болезнь Штаргардта, определена мутация в гене периферина 2 и показано, что мутация не влияет на эффективность дифференцировки в пигментный эпителий сетчатки. Используя CRISPR/ Cas9 систему, проведено редактирование генома в иПСК пациента. В результате получены изогенные линии иПСК с исправленной мутацией для создания модели заболевания in vitro и потенциально пригодные для персонализированной терапии болезни Штаргардта.

Авторы:

Издание: Гены @ Клетки
Год издания: 2017
Объем: 9с.
Дополнительная информация: 2017.-N 2.-С.62-70. Библ. 28 назв.
Просмотров: 31