Российский педиатрический опыт по оценке эффективности применения имиглюцеразы для долгосрочной ферментной заместительной терапии болезни Гоше 1-го типа у детей

Аннотация:

На современном этапе «золотым стандартом» лечения болезни Гоше является ферментная заместительная терапия (ФЗТ), позволяющая купировать основные клинические проявления заболевания и улучшить качество жизни пациентов. В отечественной педиатрии не обнаружено исследований по оценке эффективности и безопасности длительной патогенетической терапии болезни Гоше 1-го типа у детей. Цель исследования — оценить эффективность имиглюцеразы для лечения болезни Гоше 1-го типа у детей в Российской Федерации. Оценку эффективности ферментной заместительной терапии проводили путем анализа данных мониторинга 60 пациентов, занесенных в российский педиатрический регистр болезни Гоше на базе Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей в период 2013—2016 гг.

Авторы:

Издание: Вестник Российской Академии медицинских наук
Год издания: 2017
Объем: 10с.
Дополнительная информация: 2017.-N 5.-С.383-392. Библ. 32 назв.
Просмотров: 19