Эффективность и безопасность ферментозаместительной терапии у детей с мукополисахаридозами I, II и VI типов: одноцентровое когортное исследование

Аннотация:

Имеются ограниченные данные об эффективности длительной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) у детей с мукополисахаридозами (МПС). Цель исследования: изучить эффективность и безопасность длительной ФЗТ у детей с МПС I, II и VI типов. Проанализированы результаты ФЗТ препаратами ларонидаза, идурсульфаза и галсульфаза у детей с МПС I, II и VI типов, госпитализированных в федеральный научно-исследовательский центр с января 2007 по ноябрь 2016 г. Эффективность терапии оценивали по уровню нормализованной экскреции гликозаминогликанов (ГАГ) с мочой (отношение концентрации ГАГ к креатинину мочи), пересчитанному в процентах (%) превышения верхней границы нормы для соответствующего возраста. Данные о проводимой терапии и ее результатах, включая нежелательные явления, извлечены из медицинских карт стационарных больных. В результате лечения (внутривенные инфузии, интервалы между введениями от 4 до 10 сут) изучены у 33 детей (из них 5 девочек) с МПС I (n=4; ларонидаза в дозе 0,58 мг/кг), II (n=26; идурсульфаза в дозе 0,5 мг/кг) и VI (n=3; галсульфаза в дозе 1 мг/кг) типов. На фоне ФЗТ продолжительностью (медиана) 21(14; 41) мес отмечено снижение нормализованной экскреции ГАГ с мочой с 376% (172; 791) до 54% (0; 146) превышения верхней границы возрастной нормы (р < 0,001). Снижение нормализованной экскреции ГАГ ниже верхней границы возрастной нормы установлено у 12/33 (36%) пациентов. Связанные с ФЗТ нежелательные явления определены у 12 больных, в 1 случае потребовалось двукратное временное прекращение терапии. Впервые описано развитие на фоне ФЗТ нефротического синдрома у 2 пациентов с тяжелой формой МПС II. Длительная ФЗТ у детей с МПС I, II и VI типов характеризуется приемлемыми эффективностью и безопасностью.

Авторы:

Издание: Вопросы современной педиатрии
Год издания: 2018
Объем: 9с.
Дополнительная информация: 2018.-N 1.-С.76-84. Библ. 40 назв.
Просмотров: 33