Европейское агентство по лекарственным средствам предоставило статус PRIME препарату Рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)

Аннотация:

• Рисдиплам может стать первым пероральным препаратом для лечения СМА 1-го, 2-го и 3-го типа — редкого и тяжелого генетического заболевания, которое чаще всего диагностируется у детей. • Статус PRIME (PRIority MEdicines) присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам препаратам, которые способны обеспечить существенное преимущество перед существующими методами лечения или принести пользу при заболеваниях, для которых лечение отсутствует. • В настоящее время Рисдиплам изучается в трех глобальных многоцентровых клинических исследованиях по всем типам СМА, в том числе и с участием российских исследователей и пациенБазель, 10 января 2019 г. Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHH8Y) объявляет о включении экспериментального перорального препарата Рисдиплам (RG7916) для лечения пациентов с СМА в программу PRIME (PRIority MEdicines), реализуемую Европейским агентством по лекарственным средствам (ЕМА). Статус PRIME предоставляется ЕМА с целью поддержать дальнеишии сбор данных и разработку перспективных лекарственных средств, что дает агентству возможность провести оценку препарата в ускоренном порядке, чтобы он стал как можно раньше доступен для пациентов , Рисдиплам — принимаемый внутрь модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN2 — показал улучшения в моторной функции у пациентов с СМА типов 1, 2 и 3.Все больше клинических данных свидетельствуют о том, что СМА является мультисистемным расстройством, при этом потеря белка SMN может влиять на многие ткани и клетки за пределами центральной нервной системы . Рисдиплам распределяется системно и предназначен для длительного повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе и во всем организме . «Рош» ведет клиническую разработку Рисдиплама в рамках сотрудничества с Фондом по СМА и компанией РТС Therapeutics. «СМА является основной генетической причиной смерти в детском возрасте, родственники больных и врачи продолжают искать альтернативные варианты лечения этой прогрессирующей и опасной для жизни болезни.

Авторы:

Издание: Врач скорой помощи
Год издания: 2019
Объем: 5с.
Дополнительная информация: 2019.-N 1.-С.59-63. Библ. 10 назв.
Просмотров: 35