Эффективность и безопасность off-label применения эптакога альфа у педиатрических пациентов гематологического и онкологического профиля

Аннотация:

Эптаког альфа (ЭА) зарегистрирован для лечения кровотечений при ингибиторных формах гемофилии А и В, синдроме приобретенной гемофилии, врожденном дефиците VII фактора свертывания и тромбастении Гланцмана; однако на текущий момент off-label применение при других нозологиях составляет более 90% всех случаев использования препарата. Цель исследования: оценка эффективности и безопасности off-label применения ЭА для купирования массивных кровотечений у детей с гематологическими и онкологическими заболеваниями. Материалы и методы. В ретроспективный анализ было включено 92 случая применения ЭА у 65 пациентов в возрасте от 2 месяцев до 18 лет (в 11 случаях препарат вводили профилактически). Для оценки эффективности применения ЭА использовали ответ на терапию (полный/частичный/отсутствие ответа) и разницу в потребности в трансфузиях компонентов крови за 24 часа до и после введения ЭА. Все тромбоэмболические осложнения (ТЭО) в течение 7 суток от момента введения ЭА расценивали как связанные с применением препарата. Результаты. Средняя разовая доза ЭА составила 75 [44; 98] мкг/кг, средняя курсовая доза — 81 [48; 111] мкг/кг. Из 81 случая применения ЭА с лечебной целью полный ответ (остановка кровотечения) был достигнут в 42(52%), частичный — в 17(21%), ответа не было — в 22(27%) случаях. Не выявлено статистически значимой разницы в эффективности применения ЭА между группами пациентов с глубокой тромбоцитопенией (число тромбоцитов менее 20х10 в 9 степени/л) и без таковой (р=0,7365). Необходимость в заместительных гемотрансфузиях эритроцитной массы достоверно снижалась после применения ЭА (13,6 мл/кг vs. 0 мл/кг; р=0,0011). ТЭО были зарегистрированы у 4(6%) пациентов и включали тромбоз артерий почки, тромбоэмболию легочной артерии, ишемический инсульт, тромбоз подкожных вен нижней конечности. Дозы ЭА, введенные детям с ТЭО, не превышали таковые по сравнению с пациентами без зафиксированных осложнений. Заключение. ЭА является относительно эффективным и безопасным препаратом для купирования профузных кровотечений, рефрактерных к стандартной терапии, у педиатрических пациентов онкологического и гематологического профиля; однако для расширения показаний к терапии ЭА необходимы крупные проспективные исследования.

Авторы:

Издание: Тромбоз гемостаз и реология
Год издания: 2018
Объем: 10с.
Дополнительная информация: 2018.-N 4.-С.44-53. Библ. 31 назв.
Просмотров: 24