Опыт трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при первичных иммунодефицитах в Российской детской клинической больнице

Аннотация:

Первичные иммунодефицита (ПИД) - это группа врожденных заболеваний, многие из которых сопряжены с высоким риском развития жизнеугрожающих инфекционных и неинфекционных осложнений. При многих ПИД показано проведение трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), которая может привести к полному излечению заболевания. В статье представлен более чем 20-летний опыт проведения ТГСК при ПИД в РДКБ ФГБОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России. За период с 1997 по 2018 год выполнены 88 ТГСК 80 пациентам (64 мальчикам и 16 девочкам) с различными ПИД: тяжелой комбинированной иммунной недостаточностью (ТКИН, n=34), гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (n=12), хронической гранулематозной болезнью (n=11), синдромом Вискотта-Олдрича (n=10), врожденным агранулоцитозом (n=4), синдромом гипериммуноглобулинемии IgM 1-го типа (n=3), синдромом Ниймеген (n=2), лимфопролиферативным синдромом (n=2), синдромом Чедиака-Хигаши (n=1), дефицитом адгезии лейкоцитов (n=1). Общая (ОВ) и бессобытийная выживаемость (БСВ) после ТГСК при ПИД составила 63,1 и 49,3% соответственно; ОВ после ТГСК при ТКИН - 65,5%; БСВ - 48,4%. В статье представлены результаты ТГСК при всех перечисленных нозологиях с учетом вида ТГСК, источника гемопоэтических стволовых клеток, вида манипуляций с трансплантатом и режима кондиционирования. Рост положительных результатов ТГСК у пациентов с ПИД за последние годы связан с совершенствованием сопроводительной терапии (повышение качества инфекционного контроля, внедрение новых препаратов для профилактики и лечения веноокклюзионной болезни печени), применение технологий TCRa+В+/CD19+ деплеции при гаплоидентичных трансплантациях, оптимизация режимов кондиционирования, успехи в профилактике и лечении реакции «трансплантат против хозяина» (введение антитимоцитарного иммуноглобулина и ритуксимаба в период кондиционирования, посттрансплантационное введение циклофосфамида при гаплоидентичных ТГСК).

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2019
Объем: 13с.
Дополнительная информация: 2019.-N 2.-С.30-42. Библ. 47 назв.
Просмотров: 33