УСПЕХИ ПРОВЕДЕНИЯ ТРАНСПЛАНТАЦИИ ГЕМОПОЭТИЧЕСКИХ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК ПРИ СИНДРОМЕ ВИСКОТТА-ОЛДРИЧА

Аннотация:

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является доступным радикальным методом лечения синдрома Вискотта—Олдрича (СВО). Цель исследования — оценка эффективности ТГСК при СВО на основе технологии клеточного моделирования трансплантата с редукцией токсичности подготовительной терапии. Материалы и методы исследования: с 2012 по 2018 гг. проведено 40 ТГСК от совместимого неродственного (п=24) и гаплдоидентичного (п=16) доноров при СВО с применением метода TCRaВ+/CD19+ деплеции трансплантата для профилактики реакции трансплантат против хозяина (РТПХ). У всех пациентов использованы режимы кондиционирования с редуцированной токсичностью на основе треосульфана (42 г/м2) и флударабина (150 мг/м2); у 29 пациентов в качестве дополнительного алкилирующего агента применяли мельфалан (140 мг/м2), а у 22 из них к терапии были добавлены Г-КСФ и плериксафор. Во всех случаях в качестве серотерапии использовали антитимоцитарный глобулин. Результаты: медиана наблюдения за пациентами составила 23 мес (1,2—23,6 мес). Частота развития РТПХ — 22,5%, при полном отсутствии тяжелых форм (III—IV стадии) данного осложнения. Общая выживаемость во всей исследуемой когорте пациентов с СВО составила 92,4%. Причиной летальных исходов являлись вирусные (п=2) и бактериальные инфекции (п=1). Показатели общей выживаемости, частоты развития РТПХ не имели статистически значимых различий при ТГСК от неродственного и гаплоидентичного доноров. Наибольшая эффективность ТГСК за счет редукции частоты развития дисфункций трансплантата была продемонстрирована у пациентов после кондиционирования с Г-КСФ и плериксафором; бессобытийная выживаемость в этой группе составила 95,5%. Заключение: в настоящее время ТГСК при СВО является эффективным методом терапии. Высокие показатели выживаемости при трансплантации от альтернативных доноров и относительно безопасный профиль проводимого лечения в значительной мере увеличивают доступность данной технологии для большинства пациентов.

Авторы:

Издание: Педиатрия
Год издания: 2019
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2019.-N 3.-С.54-59. Библ. 23 назв.
Просмотров: 23