ОЦЕНКА ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ БИОАНАЛОГИЧНОГО ПРЕПАРАТА ГЛУРАЗИМ (ИМИГЛЮЦЕРАЗА) У БОЛЬНЫХ БОЛЕЗНЬЮ ГОШЕ I ТИПА

Аннотация:

Болезнь Гоше (БГ) — редкое наследственное заболевание, являющееся самой распространенной формой лизосомных болезней накопления. Для лечения БГ I и III типов применяется заместительная ферментная терапия (ЗФТ) рекомбинантной глюкоцереброзидазой. Имиглюцераза (рекомбинантная глюкоцереброзидаза) является первым биотехнологическим лекарственным препаратом ЗФТ с доказанной клинической эффективностью и опасностью. Цель — сравнение эффективности и безопасности биоаналогичного препарата Глуразим и референтного препарата Церезим при проведении ЗФТ у больных БГ 1-го типа. Материалы и методы. В исследование были включены 30 больных в возрасте от 19 до 63 лет (33±9,7 года) со стабильным течением БГ 1-го типа, которых рандомизировали в одну из двух групп лечения исследуемым препатом Глуразим или референтным препаратом Церезим в соотношении 1:1. В обеих группах лекарственные препараты использовались в дозах 15-40 ЕД/кг внутривенно капельно один раз в 14 дней в течение 52 недель. Результаты. В конце исследования на 52-й неделе в обеих группах отмечалось схожее повышение концентраций гемоглобина (первичная конечная точка эффективности) по сравнению с исходными данными. В популяции всех больных, включенных в исследование, среднее увеличение концентрации гемоглобина на 52-й неделе составило 4,8 г/л, а разность изменения концентрации гемоглобина между группами была равна 0,1 г/л. Нижняя граница рассчитанного 95%-го доверительного интервала для разности изменения концентрации гемоглобина на 52-й неделе не пересекала границу не меньшей эффективности препарата, заданную на уровне 18 г/л, что позволило сделать вывод о том, что исследуемый препарат Глуразим не уступает по эффективности референтному препарату Церезим. При сравнении групп лечения по вторичным конечным точкам эффективности не выявлено снижения концентрации гемоглобина более чем на 20% в обеих группах, отсутствовали отличия между группами по числу больных с изменением концентрации тромбоцитов относительно исходных значений, не отмечено увеличение объема селезенки более 20% и печени более 10% у больных в обеих группах. Дозы исследуемого и референтного препаратов были неизменными и не повышались в исследовании. Концентрация хемокина CCL-18 незначительно снижалась в группе Глуразима у 10 больных (64,3%) и в группе Церезима у 6 больных (40%). Доли больных с улучшением физического и психического компонентов здоровья составили 57,1 и 57,1 % соответственно в группе Глуразима, а также 73,3 и 60% соответственно в группе Церезима. Изменения состояния костной ткани и запасов накопленных метаболитов в костном мозге свидетельствовали о схожем снижении степени выраженности инфильтрации костного мозга в обеих группах. Заключение. Препараты Глуразим и Церезим при проведении долгосрочной заместительной ферментной терапии больных БГ 1-го типа были сопоставимы по изучаемым параметрам эффективности и безопасности.

Авторы:

Издание: Гематология и трансфузиология
Год издания: 2020
Объем: 16с.
Дополнительная информация: 2020.-N 1.-С.8-23. Библ. 28 назв.
Просмотров: 27