Редкие и очень дорогие: о сложностях лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями

Аннотация:

Редкие (орфанные) заболевания сопровождают немногочисленных пациентов всю их жизнь и, как правило, сильно ее осложняют, приводя к инвалидизации. Спасение таких больных практически не влияет на медицинскую статистику государства в целом, на среднюю продолжительность жизни в стране, не включено ни в какие целевые показатели федеральных программ. Но пациентское, медицинское и фармацевтическое сообщества объединились для спасения больных с редкими и очень дорогостоящими заболеваниями и уже многого добились. Специфика орфанных заболеваний такова, что без мощной финансовой поддержки государства ни лечения, ни даже производства специальных препаратов не будет. Сколько же готово платить государство за продление жизни орфанным пациентам? Рынок орфанных препаратов очень мал, поэтому разработка и выпуск таких, почти персонализированных лекарств не представляет для фармкомпаний интереса без поддержки со стороны системы здравоохранения. Из-за малочисленности когорты пациентов приходится использовать данные клинических исследований (КИ), уже проведенных в других странах. На сегодняшний день человечеству известно о порядка 8000 редких (орфанных) заболеваний (РЗ), охватывающих 6-8% мирового населения. Под «редким» в разных странах подразумевается разное количество больных. Так, в США это не более 1 человека на 1500, в Японии -1 на 2500, в Европе понятие «низкий уровень в популяции» соответствует менее чем 1 на 2000 человек, в России это не более 1 случая на 10000 человек. В законодательстве США понятие «орфанные болезни» (редкие болезни, англ. orphan disease) появилось в 1983 г., в Японии - в 1993-м. В России понятие орфанных заболеваний законодательно было закреплено в 323-ФЭ «Об охране здоровья граждан в Российской Федерации» в 2011 г. Этот статус позволил признавать на территории РФ результаты зарубежных КИ. По сокращенной программе проводятся и другие экспертизы качества импортных орфанных препаратов.

Авторы:

Издание: Ремедиум
Год издания: 2020
Объем: 4с.
Дополнительная информация: 2020.-N 4-5-6.-С.22-25. Библ. 0 назв.
Просмотров: 19