Оценка технологий здравоохранения орфанных заболеваний. На примере социально-экономического бремени спинальной мышечной атрофии

Аннотация:

Исследования экономического воздействия болезни на общество, или социально-экономического бремени, известные как развитие анализа стоимости болезни, эквивалентны эпидемиологическим исследованиям в области общественного здравоохранения. Согласно целому ряду работ, спинальная мышечная атрофия (СМА) характеризуется существенным социально-экономическим бременем. Цель — сравнение отечественных и международных методологических подходов и результатов оценки технологий здравоохранения (ОТЗ) при СМА с позиции социально-экономического бремени. Литературный поиск был проведен с использованием баз данных Medline, PubMed, ClinicalTrials.gov и Cochrane Library. Использовали ключевые слова и критерии включения и исключения, а кроме того, следующие параметры: затраты, год расчета, метод оценки, а также первичные и вторичные результаты, тип экономической оценки, перспективу, временной горизонт, вмешательство, анализ чувствительности результатов. Учитывали как прямые медицинские, так и немедицинские затраты, а также непрямые (косвенные) затраты. В результате проведен анализ оценки бремени СМА в США, Германии, Испании, Австралии, Франции, Великобритании и России на основе 8 международных и одного российского опубликованных исследований, в которых описывали стоимость СМА. Только в 4 международных исследованиях и в отечественном оценивали все затраты, в том числе и косвенные. Основным источником информации являются либо регистры пациентов, либо кросс-секционные исследования, проводимые в группе пациентов с диагнозом СМА. Во всех странах затраты наиболее значимы для СМА I типа. Самые высоких общие затраты на СМА были в США, низкие — в Российской Федерации и Испании. Во всех проведенных исследованиях затраты не включают новых лекарств, модифицирующих болезнь, таких как нусинерсен, рисдиплам и онасемноген абепарвовек. Выводы и рекомендации. Социальноэкономическое бремя СМА в России на 2020 г., до момента внедрения в практику патогенетической терапии, составляло 2,38 млрд руб. в год. Затраты на лечение в стационарных условиях и реабилитацию — 30,8 и 32,3% от суммарных затрат соответственно. Эти затраты до внедрения в практику патогенетической терапии ниже, чем в Западной Европе и США, что, скорее всего, связано с тем, что в отечественных исследованиях использовали стандарты первичной медико-санитарной помощи детям при СМА от 2012 г., а также с низкими косвенными затратами на СМА в Российской Федерации. При проведении ОТЗ орфанных заболеваний в России необходима единая методология оценки социально-экономической значимости таких заболеваний, которая должна опираться на отечественные регистры, иначе — на валидные данные, в том числе основанные на данных реальной клинической практики.

Авторы:

Издание: Педиатрическая фармакология
Год издания: 2021
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2021.-N 5.-С.408-415. Библ. 29 назв.
Просмотров: 15