Отечественные рекомбинантные факторы свертывания крови: технологические предпосылки создания и результаты клинических исследований

Аннотация:

Увеличение продолжительности и качества жизни пациентов с гемофилией А и В возможно только благодаря эффективной коррекции нарушений гемостаза, обусловленных дефицитом факторов свертывания крови VIII и IX. Рекомбинантные факторы свертывания крови занимают все большее место в профилактическом лечении пациентов. Разработка, производство и применение отечественных рекомбинантных факторов свертывания расширили возможности и доступность профилактической терапии больных гемофилией. Результаты проведенных клинических исследований эффективности и безопасности отечественных препаратов продемонстрировали их сопоставимость с плазматическими факторами свертывания как по эффективности, так и по безопасности применения. Гемофилия А (дефицит фактора свертывания крови VIII (FVIII)) и гемофилия В (дефицит фактора свертывания крови IX (FIX)) - наиболее распространенные наследственные коагулопатии, требующие заместительной терапии препаратами факторов свертывания крови. Геморрагический синдром гематомного типа с кровоизлияниями в крупные суставы - неотъемлемая часть жизни пациентов с данной патологией без адекватной заместительной терапии. Несмотря на преимущественно семейный анамнез диагноз гемофилии может оказаться неожиданным для семьи. Гены, кодирующие FVIII и FIX, сцеплены с Х-хромосомой. В 30% случаев встречаются случаи спонтанной мутации этих генов. Первое упоминание о наследственной коагулопатии обнаружено в еврейских текстах II века н.э., запрещающих обрезание для тех детей, у которых в прошлом была семейная история как минимум 2 умерших братьев после этой процедуры. Как «королевская болезнь» гемофилия стала широко известна, поскольку королева Великобритании Виктория была носительницей патологического аллеля, проявившего себя у ее потомков по мужской линии.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2021
Объем: 5с.
Дополнительная информация: 2021.-N 4.-С.209-213. Библ. 23 назв.
Просмотров: 17