Эффективность CFTR-модуляторов в клинической практике (6-месячное наблюдение)

Аннотация:

В настоящее время для лечения муковисцидоза (МВ) разработана патогенетическая терапия, направленная на модуляцию белка CFTR и восстановление его активности в качестве хлорного канала. Она представлена таргетными препаратами (CFTR-модуляторами) для пациентов с различными генотипами и охватывает 85—90% больных МВ. Целью исследования явился анализ эффективности применения 2 таргетных препаратов у пациентов с МВ 6—18 лет в условиях клинической практики в течение 6 мес. наблюдения. Материалы и методы. Исследование проведено на основе анализа базы данных Регистра больных МВ Российской Федерации (2021—2022). В 2021 г. разработан блок «Таргетная терапия» для оценки эффективности и безопасности терапии. В исследовании принимали участие пациенты с МВ в возрасте 6—18 лет, получавшие лумакафтор/ивакафтор (n=178) и элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (n=158). Анализировались показатели функции внешнего дыхания (форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ), объем форсированного выдоха за 1-ю секунду (ОФВ,)), проводимость электролитов потовой жидкости, антропометрические данные. Результаты. В группе детей, получавших лумакафтор/ивакафтор, через 6 мес. наблюдения отмечено увеличение медианы (M/е) (QI—Q3) массы тела с 40,0 (28,9-48,0) до 44,9 (29,3-50,8) кг (р<0,001) и роста - с 156,0 (140,0-161,0) до 158,0 (143,0-162,0) см (р<0,001). Me (Q1-Q3) ОФВ1 достоверно улучшилась - с 63,5 (42,3-84,8) до 72,0 (56,9-82,4) %долж (р<0,045). Проводимость пота достоверно снизилась (Me (Q1-Q3) - со 115 (101,0-123,0) до 86,5 (79,0-103,0) (р<0,001) ммоль/л. На фоне терапии комбинацией элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор через 6 мес. отмечено увеличение Me (Q1—Q3) массы тела — с 44,4 (36,8—50,0) до 49,3 (44,1—51,9) кг (р<0,001), роста — с 160,5 (152,3-165,1) до 163,0 (155,5—166,9) см (р<0,001). Me (Q1—Q3) показателей ФЖЕЛ и ОФВ1 улучшились: ФЖЕЛ — с 78,5 (60,9—91,0) до 90,5 (76,8—106,8) %дoлж (р<0,001), ОФВ1 - с 73,5 (60,5—82,1) до 95,0 (65,3-107,0) %долж (р<0,001). Достоверно снизились показатели потового теста — с 119(108—126) до 75,5 (65,3-88) ммоль/л (р<0,001). Заключение. Проведен анализ показателей, характеризующих состояние здоровья детей 6—18 лет с МВ за 6 мес. применения таргетной терапии (лумакафтор/ивакафтор и элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор). Отмечена положительная динамика массы тела, роста, показателей функции внешнего дыхания и потового теста.

Авторы:

Издание: Пульмонология
Год издания: 2023
Объем: 9с.
Дополнительная информация: 2023.-N 2.-С.189-197. Библ. 16 назв.
Просмотров: 13