Современные принципы терапии пациентов со спинальными мышечными атрофиями

Аннотация:

Спинальные мышечные атрофии (СМА) — распространенная причина детской смертности в числе наследственных заболеваний ЦHC, которые обусловлены процессами дегенерации и гибели двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Актуальный вопрос современной неврологии — патогенетическая терапия данной категории пациентов, целью которой является повышение уровня белка выживаемости мотонейронов. Проведен поиск литературы, проиндексированной в международных реферативных базах Scopus, Web of Science, PubMed, Embase, для всех публикаций, связанных с современными методами лечения СМА, по ключевым словам «спинальные мышечные атрофии», «нервно-мышечные заболевания», «патогенетическая терапия». В течение последних 7 лет в области лечения СМА достигнуты значительные успехи. Главным достижением является внедрение методов лечения, модифицирующих заболевание, использующих модуляцию сплайсинга SMN2 или генную заместительную терапию. На данный момент существует 3 одобренных FDA препарата патогенетической терапии: нусинерсен, рисдиплам, онасемноген абепарвовек, в статье оценивается их безопасность и эффективность по данным доступной литературы. Современные препараты патогенетической терапии СМА имеют высокую эффективность и снижают уровень смертности. Полученные результаты клинических испытаний прогнозируют появление новых современных препаратов. Это позволяет предположить благоприятный прогноз по вопросу терапии пациентов со СМА.

Авторы:

Издание: Журнал неврологии и психиатрии им.С.С.Корсакова
Год издания: 2023
Объем: 7с.
Дополнительная информация: 2023.-N 3.-С.34-40. Библ. 79 назв.
Просмотров: 17