Роль плериксафора в кондиционировании перед трансплантацией неманипулированного костного мозга у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича

Аннотация:

Наш опыт применения плериксафора и гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (Г-КСФ) в кондиционировании с треосульфаном для снижения риска тяжелых дисфункций трансплантата у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича (СВО) ранее продемонстрировал высокую эффективность при трансплантации гемопоэтических стволовых клеток с применением ТСRа-бета+/СD19+-деплеции трансплантата. Учитывая опубликованные результаты крупных ретроспективных исследований, демонстрирующих высокий риск дисфункций трансплантата у пациентов с СВО при использовании неманипулированных трансплантатов, мы применяли плериксафор и Г-КСФ в кондиционировании у 6 пациентов, получивших нативные трансплантаты гемопоэтических стволовых клеток. Случаев ранней тяжелой органной токсичности отмечено не было. У всех пациентов в контрольных точках наблюдения сохранялся полный донорский химеризм в общей нуклеарной фракции и СD3+-клеточной линии, а также хорошая гемопоэтическая функция трансплантата. В настоящее время 5 пациентов живы на сроках наблюдения от 3,7 до 74,7 (медиана 24,0) мес. Причиной одного летального исхода (через 18 мес после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток) стала хроническая реакция «трансплантат против хозяина» с тяжелым поражением легких. Несмотря на небольшой опыт, мы предполагаем потенциальную эффективность мобилизации гемопоэтических стволовых клеток с помощью плериксафора и Г-КСФ во время кондиционирования с треосульфаном с последующим использованием неманипулированного трансплантата у пациентов с СВО. Настоящее исследование одобрено независимым этическим комитетом и утверждено решением ученого совета НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2023
Объем: 4с.
Дополнительная информация: 2023.-N 2.-С.12-15. Библ. 7 назв.
Просмотров: 17