Дальневосточный государственный медицинский университет Поиск | Личный кабинет | Авторизация
Поиск статьи по названию
Поиск книги по названию
Каталог рубрик
в коллекциюДобавить в коллекцию

Опыт применения велаглюцеразы альфа у детей с болезнью Гоше 1-го типа в России


Аннотация:

На современном этапе «золотым стандартом» лечения болезни Гоше 1-го типа у детей является ферментная заместительная терапия. Оценка эффективности и безопасности лечения велаглюцеразой альфа в педиатрической когорте больных ограничена лишь несколькими крупными исследованиями. В отечественной литературе не обнаружено публикаций по опыту применения велаглюцеразы альфа у «наивной» группы пациентов с болезнью Гоше 1-го типа. Цель исследования: оценить эффективность и безопасность применения велаглюцеразы альфа у детей с болезнью Гоше 1-го типа. Настоящее исследование одобрено независимым этическим комитетом и утверждено решением ученого совета ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России. От пациентов и/или их законных представителей было получено информированное согласие на проведение исследования. Оценку эффективности терапии велаглюцеразой альфа у детей с болезнью Гоше 1-го типа проводили путем анализа данных мониторинга 15 пациентов в возрасте от 2 до 15 лет, занесенных в Российский педиатрический регистр болезни Гоше на базе ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России в период 2015-2023 гг. Все пациенты на момент инициации лечения ранее не получали ферментную заместительную терапию. Медиана возраста начала лечения составила 6,5 года. Проводился учет антропометрических, лабораторных и инструментальных данных на точках 0, 6, 12, 24 и 36 мес. Доза ферментной заместительной терапии на момент инициации с учетом тяжести течения заболевания варьировала от 30 до 60 ЕД/кг с медианой 43 ЕД/кг на введение 1 раз в 2 нед. Уже через 6 мес от начала применения велаглюцеразы альфа у детей с болезнью Гоше 1-го типа отмечены статистически значимые улучшения всех показателей (р < 0,001): нормализация медианы концентрации гемоглобина (со 113 до 125 г/л) и количества тромбоцитов (со 111 до 163 х109/л), сокращение степени увеличения объемов печени с 45,1 до 17,9% и селезенки с 39,4 до 15,5%, линейных размеров правой доли печени с 27,2 до 11,1%, длины и ширины селезенки с 73,4 до 37,8% и с 60,3 до 17,5% соответственно. При анализе активности биомаркеров гликозилсфингозина и хитотриозидазы уже через 1 год от начала терапии отмечено достоверное снижение значений, а к 3-му году лечения получено выраженное снижение медианы показателей с 204,0 (117,6; 359,2) до 35,3 (13,1; 133,6) нг/мл и с 2699 (1364; 8863,5) до 227 (287,5; 1367,5) нмоль/мл/ч соответственно (р < 0,001). Нежелательных явлений за период терапии не зарегистрировано. Таким образом, своевременно назначенная регулярная ферментная заместительная терапия велаглюцеразой альфа при адекватном режиме дозирования уже через 6 мес и 1 год от начала лечения позволяет достигнуть нормализации концентрации гемоглобина и количества тромбоцитов, снижения активности биомаркеров и сокращения увеличенных размеров печени и селезенки у детей с болезнью Гоше 1-го типа. К 3-му году лечения отмечается достижение ключевых целей терапии в виде купирования анемии и тромбоцитопении, практически полного регресса гепатоспленомегалии, нормализации денситометрических показателей минеральной плотности костей и длины тела по отношению к возрасту ребенка.

Авторы:

Мовсисян Г.Б.
Савостьянов К.В.
Пушков А.А.
Мазанова Н.Н.
Хазыкова Д.В.
Фирумянц А.И.
Потапов А.С.
Фисенко А.П.

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2023
Объем: 9с.
Дополнительная информация: 2023.-N 3.-С.94-102. Библ. 24 назв.
Просмотров: 17

Рубрики
Ключевые слова
«нмиц
адекватность
активность
альфа
анализ
анемия
антропометрия
базе
безопасности
биомаркеры
болезни
болезнь
болезньПрофине
больные
варьирующая
введен
велаглюцераза
возраст
гемоглобин
гепатоспленомегалия
года
годовые
гоше
групп
данные
денситометрия
детей
дети
длина
доза
дозирование
доли
достижение
заболевания
закон
заместительная
здоровья
значению
инициации
инструментальная
информированное
исследование
ключ
когорт
количество
комитет
концентрация
костей
крупного
купирование
лабораторная
лет
лечение
лизосмального
линейная
литература
медиана
медия
минеральная
минздрав
момент
мониторинг
накопления
настоящие
начала
нежелательная
независимые
нескольким
нормализация
нормы
обнаружение
образ
объем
опыт
отечественные
отношение
оценка
пациент
педиатрическое
период
печени
плотности
поза
показатели
пола
полная
право
практическая
представители
применение
проведение
публикации
путем
размеров
ребенка
регистр
регресс
регулярный
режим
решение
россии
российская
своевременная
селезенка
слова
снижение
совет
современная
согласие
сокращение
состав
стандартам
статистические
степени
тела
терапия
течения
типа
точка
тромбоцит
тромбоцитопения
тяжести
увеличение
ученые
учет
фгау
ферментные
ферментотерапия
хитотриозидаза
цель
целях
этап
этический
эффективность
явление
Ваш уровень доступа: Посетитель (IP-адрес: 52.15.72.229)
Яндекс.Метрика