Дальневосточный государственный медицинский университет Поиск | Личный кабинет | Авторизация
Поиск статьи по названию
Поиск книги по названию
Каталог рубрик
в коллекциюДобавить в коллекцию

Роль регистров в изучении редких заболеваний: Fabry Outcome Survey


Аннотация:

Проведение рандомизированных контролируемых исследований у пациентов с орфанными заболеваниями — это сложная задача, учитывая ограниченное число потенциальных участников исследования, вариабельность клинических проявлений и течения болезни, трудности формирования однородных выборок пациентов. Регистры, представляющие собой проспективные наблюдательные исследования, позволяют проанализировать данные повседневной практики за длительный период и оценить естественное течение редких заболеваний и эффективность их лечения. В 2021 г. исполнилось 20 лет с момента организация международного многоцентрового наблюдательного регистра Fabry Outcome Survey (FOS), целью которого было изучение болезни Фабри (БФ) — Х-сцепленной лизосомной болезни накопления, связанной с дефицитом лизосомного фермента а-галактозидазы А и характеризующейся накоплением сфинголипидов в клетках различных органов и тканей. В регистр FOS были включены 4484 пациента с БФ, наблюдавшихся в 144 клинических центрах в 26 странах. Анализ данных FOS подтвердил эффективность и безопасность ферментозаместительной терапии (ФЗТ) агалсидазой альфа и ее благоприятное влияние на течение заболевания и смертность, а также показал преимущества раннего лечения агалсидазой альфа для замедления прогрессирования гипертрофии левого желудочка и ухудшения функции почек при БФ.

Авторы:

Тао Е.А.
Моисеев А.С.
Буланов Н.М.
Моисеев С.В.

Издание: Клиническая фармакология и терапия
Год издания: 2023
Объем: 7с.
Дополнительная информация: 2023.-N 3.-С.56-62. Библ. 23 назв.
Просмотров: 9

Рубрики
Ключевые слова
fab
fos
агалсидаза-альфа
альфа
анализ
безопасности
благоприятный
болезнь
вариабельность
включениями
влияние
выбор
гипертрофированное
гипертрофия
данные
дефицит
диагностика
длительный
естественная
желудочка
желудочки
заболевания
задач
замедление
изучение
исследование
исследования
клетка
клиническая
клинические
ключ
контролируемая
контролируемые
левого
лет
лечение
лизосомные
международна
многоцентровые
момент
накопление
накопления
ограниченные
одного
организации
органов
орфанные
пациент
период
повседневная
поза
потенциальный
почек
практика
проведение
прогрессирование
проспективные
проявление
различный
рандомизированное
раннего
регистр
регистрация
редкие
роль
связанные
сердца
слова
сложные
смертности
страна
сфинголипиды
терапия
течения
ткань
трудности
участники
фабри
фармакология
фермент
ферментозаместительная
ферментотерапия
формирование
функции
характер
хсцепленнойй
целью
центр
число
эффективность
Ваш уровень доступа: Посетитель (IP-адрес: 18.97.14.87)
Яндекс.Метрика