Применение эмицизумаба у детей с гемофилией A без ингибиторов в реальной клинической практике

Аннотация:

Опыт применения эмицизумаба у детей с гемофилией A без ингибиторов (ГА) в реальной клинической практике на территории нашей страны немногочислен и представлен описанием единичных случаев. Цель исследования - выполнить оценку эффективности и безопасности профилактического применения эмицизумаба у детей с тяжелым течением ГА в реальной клинической практике. Проведен ретроспективный анализ данных медицинской документации детей с ГА, получавших эмицизумаб в условиях 9 центров на территории Российской Федерации. Оценивали среднегодовые показатели частоты кровотечений (ГЧК), частоты спонтанных (ГЧСК), суставных (ГЧКС) и кровотечений, требующих дополнительного введения концентрата фактора Vlll (ГЧКТ), количество госпитализаций в целях купирования кровотечений до и после назначения эмицизумаба, а также наличие и тяжесть нежелательных явлений во время терапии. Данное исследование не требовало одобрения этическим комитетом, так как использовались обобщенные ретроспективные деперсонифицированные данные, полученные в ходе рутинной клинической практики. Проведено сравнение эффективности 2 режимов введения эмицизумаба. До начала лечения эмицизумабом ГЧК составила 5,38 (95% доверительный интервал (ДИ) 3,90—7,64), ГЧСК-4,16 (95% ДИ 2,99-5,94), ГЧКС - 2,7 (95% ДИ 1,87-4,03), а ГЧКТ - 4,8 (95% ДИ 3,37-7,08). После начала лечения эмицизумабом частота кровотечений резко снизилась: ГЧК на 93,9% (95% ДИ 88,8-96,7), ГЧСК на 96,9% (95% ДИ 93,1-98,6), ГЧКС на 96,1% (95% ДИ 90,4-98,4%) и ГЧКТ на 95,1% (95% ДИ 90,0-97,6). Ha фоне лечения эмицизумабом частота кровотечений, потребовавших госпитализации, снизилась с 1,58 (95% ДИ 0,98-2,68) до 0,04 (0,01-0,10), что составило 97,6% (95% ДИ 91,1-99,4). Медиана длительности наблюдения пациентов, получавших лечение эмицизумабом, составила 15,5 мес (разброс 9-29 мес). При сравнении аннуализированных частот кровотечений у пациентов, получавших профилактические введения эмицизумаба в режиме 3 мг/кг 1 раз/2 нед и 1,5 мг/кг 1 раз/нед, статистически достоверных различий получено не было. B реальной клинической практике применение эмицизумабаудетей сГАпривело к выраженному и безопасному снижению всех эпизодов кровотечений более чем на 90% вне зависимости от применяемого режима введений. Ключевые слова: эмицизумаб, гемофилия А, кровотечения, безопасность, дети, профилактика

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2023
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2023.-N 4.-С.96-101. Библ. 20 назв.
Просмотров: 16