Пероральная патогенетическая терапия взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 2

Аннотация:

Патогенетическая терапия взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (CMA) до сих пор вызывает определенные вопросы относительно ее эффективности, учитывая длительно текущий хронический процеcc с нередко значительным неврологическим дефицитом на момент старта терапии. B настояшей работе представлены клинические наблюдения за 3 взрослыми пациентками со CMA типа 2, утратившими способность ходить и начавшими получать терапию препаратом рисдиплам через 16,5—41 год после дебюта симптомов заболевания. Bce пациентки получают терапию с 2020 r., на момент наблюдения — в течение 2,5—3 лет. У всех пациенток зарегистрирована положительная субъективная и объективная (с использованием специализированных шкал) динамика на фонедлительной терапии препаратом рисдиплам. Помимо нарастания мышечной силы, преимущественно в проксимальных и дистальных отделах рук, отмечен также ряд немоторных эффектов (включая улучшение глотания и дыхания), которые невозможно зафиксировать с помощью шкал. Нежелательные явления за время терапии не зарегистрированы.

Авторы:

Издание: Журнал неврологии и психиатрии им.С.С.Корсакова
Год издания: 2023
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2023.-N 12.-С.148-153. Библ. 10 назв.
Просмотров: 8