Лекарственные препараты передовой терапии: перспективы внедрения в клиническую практику в педиатрии

Аннотация:

В статье обсуждаются классификации лекарственных средств для генной и клеточной терапии. Представлены данные о лекарственных средствах, зарегистрированных в России, а также в странах Европейского союза, Великобритании, США и Японии. Рассмотрены ограничения использования таких лекарственных средств, в том числе их высокая утилитарная стоимость и высокий риск нежелательных явлений. Проанализирован потенциал повышения клинической эффективности и экономической целесообразности медицинских технологий для передовой терапии, в том числе в педиатрии. Клиническая фармакология ориентирована на изучение лекарств при их применении у человека. Безусловно, с 1914 г., когда в Германии Hans Horst Meyer и Rudolf Gottlieb опубликовали учебник «Фармакология, клиническая и экспериментальная», данная дисциплина эволюционировала и претерпела целый ряд изменений. В частности, в современной клинической фармакологии широко применяют машинное обучение (использование математических алгоритмов для «просеивания» больших молекулярных, биохимических и геномных данных), цифровые биомаркеры, децентрализованные схемы клинических исследований, передовые методы фармакометрии и фармакогеномики, экспериментального фармаконадзора, а также данные реальной клинической практики (англ, real-world data) на всех этапах жизненного цикла лекарства. S. Fraterman и соавт. (2023) разделяют лекарства или (в более широком смысле) медицинские технологии на три группы в соответствии с совершенством процессов их производства, опытом применения или готовностью к использованию, а также рентабельностью производства. Первая группа — это зрелые (англ, mature) медицинские технологии. К ним отнесены низкомолекулярные соединения (так называемые «малые молекулы») и биотехнологические препараты (моноклональные антитела, рекомбинантные белки, в том числе и биспецифические). В настоящее время данная группа составляет основу терапевтических подходов практически во всех областях медицины.

Авторы:

Издание: Вопросы современной педиатрии
Год издания: 2024
Объем: 14с.
Дополнительная информация: 2024.-N 1.-С.34-47. Библ. 101 назв.
Просмотров: 17