РЕЗОЛЮЦИЯ ЭКСПЕРТНОГО СОВЕЩАНИЯ ПО ВОПРОСУ ПРИМЕНЕНИЯ ПРЕПАРАТА BAЛOКTOКOГEH POКCAПAPBOBEК У ПАЦИЕНТОВ C ГЕМОФИЛИЕЙ A

Аннотация:

21 октября 2023 г. в рамках Первой научно-практической конференции «Нарушения гемостаза: проблемы и решения» состоялось совещание экспертов по перспективам применения генной терапии гемофилии A препаратом валоктокоген роксапарвовек в Российской Федерации . B рамках совещания были рассмотрены следующие вопросы: - эпидемиологическая характеристика пациентов с гемофилией A в РФ; - роль генной терапии в улучшении качества жизни пациентов; - результаты применения препарата генной терапии гемофилии A валоктокогена poксапарвовека; - возможности доступа к препарату генной терапии гемофилии A в РФ. Эксперты при рассмотрении вопросов повестки пришли к следующим заключениям. По данным Минздрава России, на октябрь 2023 г. в РФ зарегистрирован 7381 пациент с гемофилией А, из них 3592 - дети. He менее 40% пациентов имеют тяжелую форму заболевания и получают регулярную профилактическую терапию препаратами факторов свертывания крови VIII (FVIII) или эмицизу-мабом. Значимым ограничением для соблюдения полноценной профилактики кровотечений является необходимость проведения пожизненной терапии с регулярными внутривенным или подкожным введениями препаратов. У большинства пациентов с тяжелой формой гемофилии A отмечаются единичные эпизоды кровотечений различных локализаций даже при соблюдении профилактики, что приводит к развитию хронического синовита, артропатии и значимо ухудшает качество жизни больных. Генная терапия обладает потенциалом для достижения значительного улучшения благоприятных результатов лечения пациентов с гемофилией A благодаря долгосрочному эндогенному синтезу FVIII с поддержанием его постоянной активности, сопоставимой с легкой гемофилией. Валоктокоген роксапарвовек - это первый препарат генной терапии, зарегистрированный Европейским медицинским агентством в 2022 г. и Федеральным агентством по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США в 2023 г. для лечения тяжелой гемофилии A у взрослых пациентов. Перспективным вопросом является использование препаратов генной терапии, включая препарат валоктокоген роксапарвовек, в рамках инновационных моделей лекарственного возмещения: программ разделения финансовых рисков и программ, в рамках которых производится оплата за результат. Экспертному сообществу необходимо дополнительно оценить возможность внедрения подобных алгоритмов, а также в совместной работе с производителем определить параметры программ. Данный вопрос требует дальнейшей проработки и экспертного обсуждения.

Авторы:

Издание: Педиатрия
Год издания: 2024
Объем: 2с.
Дополнительная информация: 2024.-N 1.-С.196-197. Библ. 0 назв.
Просмотров: 6