Эффективность и безопасность тройной терапии (элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор) у детей с муковисцидозом: 12-месячное наблюдение

Аннотация:

Наиболее эффективным препаратом для таргетной терапии муковисцидоза (МВ) на сегодняшний день является СFTR-модулятор элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор. Он представляет собой комбинацию двух CFTR-корректоров и СFTR-потенциатора, корректирующих основной генетический дефект у пациентов с МВ, несущих в генотипе хотя бы один вариант, указанный в инструкции к препарату. В Российской Федерации дети с МВ в возрасте от 6 лет обеспечиваются таргетным препаратом за счет средств благотворительного фонда «Круг добра». Целью исследования явилось изучение эффективности и безопасности терапии CFTR-модулятором элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор у детей с МВ в течение 12 мес. наблюдения. Проанализированы данные пациентов ( n= 48) в возрасте от 6 до 18 лет, включенные в раздел «Таргетная терапия» Регистра пациентов с МВ в Российской Федерации, получавших в 2021 г. таргетную терапию препаратом элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор. Для изучения эффективности и безопасности терапии проводился мониторинг нутритивного статуса, потовой пробы, функции внешнего дыхания (ФВД), биохимических параметров крови, артериального давления, состояния хрусталика на фоне проводимой терапии. В результате на фоне терапии отмечено увеличение массы тела с 44,1 (+ 8,8) до 50,1 (+ 7,8) кг (М ± SD) (р < 0,001), роста — со 158,2 (± 9,1) до 161,9 (± 8,7) см (р < 0,001); индекса массы тела — с 17,5 (+ 2,3) до 19 (+ 1,9) кг / м2 (р < 0,001). Проводимость пота снизилась с 114,8 (± 17,4) ммоль / л NaCl на старте тройной терапии до 73,9 (+ 20,6) ммоль / л NaCl (р < 0,001) через 12 мес. лечения. У 28,5% пациентов отмечена нормализация потового теста (проводимость пота эквивалентна < 50 ммоль / л NaCl). Получены статистически значимые изменения показателей ФВД: значение форсированной жизненной емкости легких возросло с 72,8 (± 21,7) до 86,6 (± 24,4)%долж. (р < 0,001), объема форсированного выдоха за 1-ю секунду — с 67,2 (± 21,7) до 84,9 (± 28,9)%долж. (р < 0,001). Заключение. По результатам анализа параметров переносимости терапии показан надежный профиль безопасности тройной терапии.

Авторы:

Издание: Пульмонология
Год издания: 2024
Объем: 7с.
Дополнительная информация: 2024.-N 2.-С.218-224. Библ. 14 назв.
Просмотров: 5