Фармакокинетические параметры применения симоктокога альфа у детей с гемофилией А без ингибиторов в реальной клинической практике

Аннотация:

Опыт применения симоктокога альфа у детей с гемофилией А без ингибиторов (ГА) в реальной клинической практике на территории нашей страны немногочислен и представлен описанием единичных случаев без оценки фармакокинетических параметров. Цель исследования оценить фармакокинетические параметры при использовании симоктокога альфа у детей с ГА в реальной клинической практике. Проведен ретроспективный анализ данных медицинской документации детей с ГА, получавших симоктоког альфа в условиях одного Центра на территории Российской Федерации. Также оценивались следующие фармакокинетические параметры на фоне введения симоктокога альфа (Sysmex 2000): активность фактора VIII до момента введения препарата, через 4 ч и 24 ч от момента введения концентрата (одностадийный клоттинговый метод определения с Pathromtin SL). Все полученные параметры были введены в платформу для расчета фармакокинетических параметров WAPPS-Hemo, которые в дальнейшем использовались для определения ожидаемой активности вводимого фактора. Данное исследование не требовало одобрения этическим комитетом, так как были использованы обобщенные ретроспективные деперсонифицированные данные, полученные в ходе рутинной клинической практики. В исследование вошли 8 пациентов с тяжелой и среднетяжелой ГА. Медиана возраста на момент проведения фармакокинетики составила 9 лет 6 месяцев. У большинства пациентов 1 МЕ/кг симоктокога альфа приводил к повышению активности фактора более чем на 1%, максимальные значения составили 1,7%, минимальные - 0,82%. Четыре пациента получали адекватную дозу концентрата фактора (43-50 МЕ/кг), при этом 1 ребенок - недостаточную дозу (22 МЕ/кг) и 3 высокие дозы (60 МЕ/кг, 71 МЕ/кг и 95 МЕ/кг) симоктокога альфа. Медиана сбалансированного расчетного периода полувыведения фактора составила 11,75 ч. Медиана сбалансированного расчета времени до достижения пациентом активности 5% (0,05 МЕ/мл) - 53,5 ч, 2% (0,02 МЕ/мл; n = 5) - 71,5 ч, 1% (0,01 МЕ/мл: n = 3) - 82,5 ч. Исходя из представленных результатов, полученных в реальной клинической практике, симоктоког альфа может эффективно применяться у детей с ГА в качестве профилактического препарата в режиме через день в целях достижения высокой остаточной активности (не менее 5%) или через два дня на третий для снижения количества инъекций на фоне остаточной активности фактора VIII не менее 1%.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2024
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2024.-N 1.-С.86-91. Библ. 17 назв.
Просмотров: 6