Перспективы применения системы CRISPR/Cas9 с позиции клинической фармакологии

Аннотация:

Система CRISPR/Cas9 является инструментом редактирования генома и может быть использована у человека для лечения широкого круга заболеваний. B обзоре описаны этапы открытия системы CRISPR/Cas9 и первые случаи клинического применения, основные элементы системы и механизм ее действия, варианты платформ доставки систем редактирования в клетку, а также этические аспекты редактирования генома. Рассмотрены вопросы фармакокинетики, фармакодинамики, дозирования и безопасности. Приведены примеры применения CRISPR/Cas9 ex vivo и in vivo в клинических исследованиях.

Авторы:

Издание: Клиническая фармакология и терапия
Год издания: 2024
Объем: 9с.
Дополнительная информация: 2024.-N 2.-С.7-15. Библ. 73 назв.
Просмотров: 6