ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАДЕЖДЫ И РЕАЛИИ

Аннотация:

События, происходящие в настоящее время в биомедицинских науках, все чаще характеризуются как генетическая революция. Основные положения генетики, впервые сформулированные Менделем как законы, и молекулярная основа наследственности - ДНК, открытая Мишером, тайна которой была раскрыта Дж. Уотсоном и Ф. Криком, прочно вошли в медицинскую практику. Молекула ДНК стала вдруг и генетической энциклопедией, способствующей распознаванию многих заболеваний (генодиагностика), и самым мощным лекарством (генная терапия) в одно и то же время. Результатом достижений молекулярной генетики, генной и клеточной инженерии последних лет явились рождение новой области медицинской науки - генетической (генной) терапии (ГТ), возможность использования функциональных генов в качестве лекарственных веществ . ГТ зарождалась как средство терапии наследственных заболеваний на генетическом уровне, т. е. на уровне генома и молекулы ДНК. Однако ввиду сложности такой задачи наибольшее распространение в настоящее время получили методы, основанные на введении в организм больного тем или иным способом соответствующих генов В этом варианте ГТ разрабатывает методы коррекции наследственных и приобретенных заболеваний, а также вирусных инфекций на генетическом уровне методами молекулярной биологии и генной инженерии путем введения в клетки полноценных функционально-активных (терапевтических) генов или последовательностей ДНК, регулирующих активность генов . Первым успешным примером соматической ГТ, как считается, является терапия в 1990 г. тяжелого комбинированного иммунодефицита (ADA-SCID), обусловленного редким генетическим заболеванием - дефицитом аденозиндеаминазы (АДА), коллективом ученых из национальных институтов здоровья США под руководством Ф. Андерсена с помощью ретровирусного вектора, содержащего ген АДА . 14 сентября 1990 г. авторы трансфицировали этим вектором аутологичные Т-лимфоциты, выделенные из крови двух больных девочек, которым не помогла ПЭГ-АДА терапия, и затем вводили лимфоциты обратно, чем и достигался терапевтический эффект. В марте 1995 г. этому коллективу ученых и NIH (США) был выдан патент США на ГТ ex vivo, что охватывает все виды ГТ на клетках вне организма . Это вызвало, кстати, неоднозначную реакцию заинтересо*В работе использованы материалы цикла лекций "Введение в генную терапию", прочитанных автором на ФПНПК Московской медицинской академии им. И. М. Сеченова, 1998-1999 гг. Работа поддержана грантом направления 05. Генодиагностика и генотерапия подпрограммы "Национальные приоритеты в медицине и здравоохранении" Федеральной целевой научно-технической программы "Исследования и разработки по приоритетным направлениям развития науки и техники гражданского назначения". ванных ученых и компаний. В одном из последних своих обзоров Ф. Андерсен, однако, заметил, что, хотя обе девочки получили всего по 11 серий генетически трансформированных/трансдуцированных Т-лимфоцитов и их уровень у них в крови остается постоянным на протяжении последних более чем 7 лет, они продолжают получать также терапию самим ферментом АДА в полиэтиленгликольной упаковке (ПЭГ-АДА). На этом основании он считает, что нельзя сделать определенного заключения о сравнительной роли терапии ПЭГ-АДА и ГТ в этом превосходном клиническом случае.

Авторы:

Издание: Вопросы биологической, медицинской и фармацевтической химии
Год издания: 1999
Объем: 4с.
Дополнительная информация: 1999.-N 4.-С.3-6
Просмотров: 102