Применение тиотепы в кондиционировании с редуцированной токсичностью перед трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток при первичных иммунодефицитах

Аннотация:

Применение режимов кондиционирования со сниженной токсичностью у пациентов с первичными иммунодефицитами (ПИД) направлено на снижение токсических эффектов трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). В результате проведенной трансплантации пациенты должны получить не только хороший шанс на контроль заболевания, но и возможность сохранить высокое качество жизни после терапии. В работе представлен опыт проведения ТГСК при ПИД на платформе ТСRальфабета+/СD19+-деплеции трансплантата и кондиционирования на базе треосульфана с включением тиотепы в качестве второго алкилирующего препарата. Исследование одобрено независимым этическим комитетом и утверждено решением ученого совета НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Проанализирована группа из 79 пациентов в возрасте 0,5-17,6 года (медиана 3,1 года) с различными вариантами ПИД, трансплантированных от HLA-совместимого родственного (n = 5), неродственного (n = 34) и гаплоидентичного родственного (n = 40) доноров. Вероятность развития реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) > II стадии составила 21%, при этом РТПХ III стадии наблюдалась у 3,8% пациентов, IV стадии РТПХ не выявлено ни у одного пациента. Тяжелых висцеральных токсических осложнений (веноокклюзионная болезнь, тромботическая микроангиопатия и др.) не зарегистрировано ни в одном случае. Вероятность первичной и вторичной недостаточности трансплантата составила 15,4%. Общая выживаемость в исследуемой группе -82,3%. Статистически значимых различий в общей выживаемости пациентов, трансплантированных от разных типов донора, выявлено не было (р = 0,164). Все ассоциированные с проведенной ТГСК летальные случаи являлись следствием тяжелых инфекционных осложнений. Полученные результаты указывают на эффективность, безопасность и целесообразность использования режима кондиционирования с редуцированной токсичностью с включением тиотепы для ТГСК при ПИД.

Авторы:

Издание: Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии
Год издания: 2024
Объем: 7с.
Дополнительная информация: 2024.-N 2.-С.71-77. Библ. 19 назв.
Просмотров: 2