АНАЛИЗ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ ПРИМЕНЕНИЯ CFTR-МОДУЛЯТОРА ЛУМАКАФТОР/ИВАКАФТОР У ПАЦИЕНТОВ C МУКОВИСЦИДОЗОМ B РАЗНЫХ ВОЗРАСТНЫХ ГРУППАХ

Аннотация:

Первый зарегистрированный в РФ CFTR-модулятор лумакафтор/ивакафтор разработан для пациентов с муковисцидозом (МВ), имеющих генотип F508del/F508del. Цель исследования: изучение эффективности и безопасности терапии лумакафтор/ивакафтор в разных возрастных группах пациентов с MB. Материалы и методы исследования: в ходе многоцентрового ретроспективного когортного исследования проанализированы данные гомозигот по F508del в Регистре российских пациентов с MB в возрасте от 2 до 18 лет, получавших лумакафтор/ ивакафтор. Эффективность терапии оценивали у 180 пациентов в 3 возрастных группах на основании данных осмотра, параметров нутритивного статуса, спирометрии, потового теста на старте терапии и через 12 мес. Для оценки безопасности учитывали данные осмотра, оценку нежелательных реакций (HP), биохимических параметров крови, уровня артериального давления (АД), состояние хрусталика у 334 детей в первый месяц терапии и у 180 — через 12 мес. Результаты: снижение проводимости пота отмечено в трех возрастных группах (p<0,001), только в группе 2—6 лет получены нормальные значения у 6,8%. Увеличение индекса массы тела отмечено в группе 6—12 и 12—18 лет (p<0,001), а улучшение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) — только в группе 12—18 лет (p=0,015). Изменения биохимических показателей носили статистически значимый характер как в сторону снижения, так и повышения в группах 6—12 и 12—18 лет. Отмена препарата потребовалась только одному пациенту с упорным повышением уровня трансаминаз. Колебания АД происходили в пределах возрастных норм. HP отмечались на старте во всех группах, через 12 мес. — чаще в группе 12—18 лет. Лучшая переносимость отмечена в группе 2—6 лет. Заключение: впервые изучены эффективность и переносимость препарата лумакафтор/ивакафтор у российских пациентов с MB в возрастном аспекте по данным регистра пациентов 2022—2024 гг. B группе 2—6 лет отмечены достижение нормальных показателей потовой пробы и наименьшее число HP, в группе 12—18 лет отмечена положительная динамика большего числа показателей, включая увеличение ФЖЕЛ.

Авторы:

Издание: Педиатрия
Год издания: 2024
Объем: 11с.
Дополнительная информация: 2024.-N 5.-С.46-56. Библ. 29 назв.
Просмотров: 2