Пэгунигалсидаза альфа - новый пегилированный рекомбинантный препарат альфа-галактозидазы для ферментозаместительной терапии болезни Фабри

Аннотация:

Болезнь Фабри (БФ) — редкое наследственное заболевание, характеризующееся отложением гликосфинголипидов в органах в результате дефицита а-галактозидазы А. Основа лечения БФ — пожизненная ферментозаместительная терапия рекомбинантными препаратами фермента, позволяющая уменьшить симптомы и предупредить прогрессирование поражения органов-мишеней. Пэгунигалсидаза альфа — это новый препарат для ферментозаместительной терапии БФ, который представляет собой пегилированную форму агалсидазы альфа. Благодаря пегилированию пэгунигалсидаза обладает длительным периодом полувыведения (около 80 ч) и пониженной иммуногенностью. Способность пэгунигалсидазы альфа обеспечивать выведение сфинголипидов из пораженных тканей подтверждена в доклинических исследованиях, а также в клиническом исследовании у пациентов с БФ, которым проводили биопсию почки до и во время лечения. Благоприятный профиль безопасности длительной терапии (до 5 лет) пэгунигалсидазой альфа показан в клиническом исследовании 1/2 фазы и трех клинических исследованиях 3 фазы (BRIDGE, BRIGHT и BALANCE) более чем у 130 пациентов с БФ. В рандомизированном двойном слепом прямом сравнительном исследовании BALANCE у пациентов с прогрессирующей нефропатией Фабри лечение пэгунигалсидазой альфа по эффективности в профилактике ухудшения функции почек не отличалось от агалсидазы бета (разница медианы ежегодного снижения скорости клубочковой фильтрации между группами составила -0,36 мл/мин/1,73 м2) и сопровождалось снижением частоты инфузионных реакций.

Авторы:

Издание: Клиническая фармакология и терапия
Год издания: 2024
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2024.-N 3.-С.57-62. Библ. 16 назв.
Просмотров: 2