Возрастные особенности эффективности и переносимости CFTR-модулятора элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор у детей с муковисцидозом

Аннотация:

Муковисцидоз (МВ) - это аутосомно-рецессивное заболевание, возникающее в результате мутаций в гене регулятор трансмембранной проводимости MB (CFTR). Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор - это высокоэффективный комбинированный препарат, предназначенный для устранения основной причины МВ у пациентов, имеющих в генотип по крайней мере один вариант F508del. Сравнительные исследования эффективности и безопасности в различны возрастных группах позволяют определить оптимальные сроки начала и преимущества таргетной терапии для тех ил иных возрастных групп. Цель. Изучение эффективности и безопасности терапии элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор в двух возрастны группах. Изучены данные Российского регистра пациентов с МВ 6-18 лет. Пациенты были разделены на 2 группы: 6-12 лет и 12-18 лет, сопоставимые по генотипам. Оценивалась динамика нутритивного статуса, спирометрии, потового теста (ПТ), биохимических показателей крови, артериального давления и нежелательных реакций через 12 мес. от начала лечения. В результате в обеих группах получены статистически значимые улучшения индекса массы тела, показателей функции внешнего дыхания, ПТ (средние показатели сместились в зону пограничных значений). В группе 6-12 лет у большего количества детей были достигнуты пограничные и нормальные результаты ПТ (83% против 62%). Нежелательные реакции были единичными и носили в основном временный характер в обеих группах, с некоторым преобладанием в старшей возрастной группе через год.

Авторы:

Издание: Вопросы практической педиатрии
Год издания: 2024
Объем: 7с.
Дополнительная информация: 2024.-N 6.-С.78-84. Библ. 24 назв.
Просмотров: 1