Влияние таргетной терапии на течение муковисцидоз-зависимого сахарного диабета у детей

Аннотация:

Муковисцидоз-зависимый сахарный диабет (МЗСД) наблюдается у 20% подростков и 50% взрослых пациентов с муковисцидозом (МВ). МЗСД связан с «тяжелыми» патогенными вариантами гена CFTR, воспалением, фиброзом поджелудочной железы. Модуляторы гена CFTR способны восстанавливать функцию хлорного канала. Описаны положительные эффекты на респираторный тракт, внелегочные эффекты изучаются. Цель. Оценить влияние CFTR-модуляторов на течение МЗСД у детей. Из 35 пациентов в возрасте от 6 до 17 лет с диагнозом МЗСД 18 (51,4%) получали элексакаф-тор/тезакафтор/ивакафтор (ETI) (1-я группа), 9 (25,7%) - лумакафтор/ивакафтор (LI) (2-я группа), 8 (22,9%) - не получали патогенетического лечения (3-я группа). Показатели (индекс массы тела (ИМТ), НbА1с, функция внешнего дыхания, доза инсулина в сутки (Ед/кг)) оценивались на старте таргетной терапии и через 1 год. В результате не было выявлено положительного влияния на показатели МЗСД при применении LI. Были установлены изменения перцентиля ИМТ в группе пациентов, получающих двойную терапию (р = 0,011), не было снижения уровня НbА1с, суточной дозы инсулина. Через год терапии ETI показано увеличение суточной дозы инсулина (р = 0,046). Через год терапии были установлены различия НbА1с между группами, получающими ETI - 5,8% (5,4; 6,5) и LI - 7,6% (5,9; 10,0), P1-2 = 0,045. МЗСД был диагностирован 6 пациентам на терапии ETI и двум - на LI. Заключение. Не было выявлено влияния препарата LI на показатели потребности в инсулине у пациентов с МЗСД, выявлено увеличение суточной потребности в инсулине у детей на терапии ETI. Таргетная терапия не предупреждает развитие МЗСД.

Авторы:

Издание: Вопросы практической педиатрии
Год издания: 2024
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2024.-N 6.-С.129-136. Библ. 30 назв.
Просмотров: 1