Эффективность монотерапии иптакопаном при субоптимальном ответе на экулизумаб у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

Аннотация:

Цель. Оценить гематологический ответ в течение 4 нед монотерапии иптакопаном у больных с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и субоптимальным ответом на длительную терапию экулизумабом. Материалы и методы. B анализ включены 8 больных, медиана возраста 32 года, с сохранением анемии на длительной терапии экулизумабом. Оценивался гематологический ответ при переключении на пероральную монотерапию иптакопаном 200 мг 2 раза в сутки в течение 4 нед. Результаты. Через 4 нед терапии иптакопаном повышение уровня гемоглобина более чем на 20 г/л достигнуто у 7/8 (88%), полный ответ -у 6/8 (75%). Медиана прироста уровня гемоглобина составила 32,5 г/л с исходной 85,5 г/л (74-100) до 121,5 г/л (80-141); p=0,00013. Независимость от трансфузий эритроцитов достигнута в 100% случаев. Достижение гематологического ответа на терапию иптакопаном сопровождалось снижением абсолютного числа ретикулоцитов, уровня билирубина и лактатдегидрогеназы, а также негативизацией анти-C3d прямого антиглобулинового теста. Заключение. Пероральный ингибитор фактора B комплемента иптакопан является эффективной опцией лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии у пациентов с субоптимальным ответом на ингибитор комплемента C5 за счет более эффективного контроля экстра-васкулярного СЗ-опосредованного гемолиза.

Авторы:

Издание: Терапевтический архив
Год издания: 2025
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2025.-N 1.-С.46-53. Библ. 31 назв.
Просмотров: 2