![]() |
Поиск | Личный кабинет | Авторизация |
ПРИМЕНЕНИЕ ЭМИЦИЗУМАБА У ПАЦИЕНТОВ С НЕОСЛОЖНЕННОЙ ТЯЖЕЛОЙ ГЕМОФИЛИЕЙ А: РЕЗУЛЬТАТЫ МУЛЬТИЦЕНТРОВОГО РОССИЙСКОГО ИССЛЕДОВАНИЯ
Аннотация:
Гемофилия А — наследственное заболевание, вызванное дефицитом или отсутствием фактора свертывания крови VIII (FV1II), характеризующееся спонтанными или посттравматическими кровотечениями. Основной терапевтический подход заключается в регулярных внутривенных инфузиях FVIII и сопряжен с риском развития ингибиторов FVIII у 20-30% ранее нелеченых пациентов, ухудшая прогноз и требуя смены терапии. Эмицизумаб был одобрен в США в 2017 г., а в 2018 г. зарегистрирован в Европейском Союзе, Японии и России для профилактики кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Цель: оценить эффективность профилактического применения эмицизумаба в снижении общей частоты кровотечений и частоты спонтанных кровотечений у пациентов с гемофилией А без ингибиторов по сравнению с историческими данными и результатами предшествующей 6-месячной терапии FVIII. С июня 2019 г. по июнь 2023 г. проведено многоцентровое интервенционное нерандомизированное неконтролируемое проспективное открытое исследование, которое проходило в 6 клинических центрах Российской Федерации. В исследовании приняли участие мужчины в возрасте от 18 до 60 лет с тяжелой врожденной гемофилией А (активность эндогенного FVIII < 1%) без ингибиторов FVIII, получавшие до включения в исследование заместительную факторную терапию в профилактическом режиме или в режиме по требованию. Эффективность терапии эмицизумабом сравнивалась с результатами исторического контроля (данные за 6 месяцев до включения в исследование, полученные из медицинских карт пациентов) и результатами применения препаратов FVIII за 6 месяцев терапии в начальном периоде исследования. Безопасность терапии оценивалась у всех пациентов, прошедших скрининг. Продолжительность участия для каждого пациента, исключая период скрининга, составляла 90 +1 неделю. В результате прошли скрининг 30 пациентов и 83,3% (25/30) пациентов завершили исследование согласно протоколу. К 26-й неделе терапии эмицизумабом значительно сократилось количество кровотечений: 57,7% пациентов не имели кровотечений (95% доверительный интервал = 36,9-76,6) в период терапии эмицизумабом по сравнению с 7,7% (р=0,0003) во время терапии препаратами FVIII и 11,5% (р=0,0047) поданным исторического контроля. Медиана годовой частоты кровотечений, потребовавших терапии, была значительно ниже на профилактике эмицизумабом и составила 0 (диапазон: 0,0-19,7) эпизодов по сравнению с 20,7 (диапазон: 0,0-219,5) эпизодами в период терапии препаратами FVIII и 15,0 (диапазон: 0,0-341,2) эпизодами по данным исторического контроля. Исследование показало равный профиль безопасности терапии препаратами FVIII и эмицизумаба: нежелательные явления (НЯ) были зарегистрированы у 66,7% (20/30) больных в период терапии FVIII и у 69,2% (18/26) пациентов в период профилактического лечения эмицизумабом. У большинства пациентов наблюдались легкие и умеренные НЯ как в период терапии FVI1I, так и в период терапии эмицизумабом. В исследовании не было жизнеугрожающих НЯ и смертей. Заключение. Эмицизумаб в исследовании продемонстрировал более высокую эффективность по сравнению с традиционной терапией FVIII при сопоставимой безопасности.
Авторы:
Зозуля Н.И.
Издание:
Тромбоз гемостаз и реология
Год издания: 2025
Объем: 12с.
Дополнительная информация: 2025.-N 1.-С.98-109. Библ. 19 назв.
Просмотров: 2