Результаты проспективного наблюдательного исследования биоаналога имиглюцеразы у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа.

Аннотация:

Цель. Сбор и анализ результатов долгосрочной заместительной ферментной терапии препаратом Глуразим® у пациентов с болезнью Гоше(БГ) I типа в реальной клинической практике. Материалы и методы. B исследование включен 31 пациент с БГ I типа (21 с интактной селезенкой и 10 после спленэктомии) старше 18 лет. Эффективность оценивали по динамике концентрации гемоглобина (первичной конечной точке), изменению количества тромбоцитов, обьема селезенки, печени, распространенности инфильтраиии костного мозга и числу паииентов с асептическими некрозами головок бедренных костей по данным магнитно-резонансной томографии (вторичным конечным точкам). Безопасность оиенивали по частоте развития нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, связанных с применением препарата, а также по частоте образования связывающих и нейтрализующих антител к имиглюцеразе (иммуноглобулинов С, E). Средняя продолжительность периода наблюдения составила 54 нед. , Результаты. B ходе исследования не выявлено статистически значимого изменения концентрации гемоглобина, количества тромбоцитов, обьемов селезенки и печени. Отмечена тендениия к увеличению количества тромбоиитов в обшей группе р=0,1) и группе паииентов после спленэктомии р=0,08). Распространенность специфической инфильтрации костного мозга и число пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей оставались без изменений. B ходе анализа безопасности зарегистрирована одна нежелательная реакция в виде повышения уровня аланинаминотрансферазы легкой степени, которая разрешилась самостоятельно к концу исследования. Анализ иммуногенности показал исходное наличие антилекарственных антител (AAA) у 5 (16,7%) из 30 обследованных пациентов. B конце исследования AAA обнаружены только у 3 (10%) человек. Выявленные AAA регистрировались в невысоком титре, не имели нейтрализующей активности и не влияли на эффективность проводимого лечения. Заключение. Установлено, что долгосрочная терапия биоаналогом имиглюцеразы сопровождалась стабильным течением БГ без прогрессирования, характеризовалась хорошим профилем безопасности и низкой иммуногенностью.

Авторы:

Издание: Терапевтический архив
Год издания: 2025
Объем: 7с.
Дополнительная информация: 2025.-N 2.-С.169-175. Библ. 29 назв.
Просмотров: 1