Эффективность авалглюкозидазы альфа у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом в клинической практике

Аннотация:

Болезнь Помпе — это лизосомная болезнь накопления, характеризующаяся прогрессирующей миопатией, которая развивается в результате наследственного дефицита кислой а-глюкозидазы и накопления гликогена в тканях. Ферментозаместительная терапия алглю-козидазой альфа привела к улучшению исходов у пациентов с болезнью Помпе, однако у части из них продолжается прогрессирование поражения мышц несмотря на лечение. Авалглюкозидаза альфа — это препарат нового поколения, который лучше проникает в клетки за счет большего количества бис-ман-нозо-6-фосфатных остатков. Эффективность и безопасность авалглюкозидазы альфа установлены в рандомизированном контролируемом исследовании COMET у ранее нелеченных пациентов с болезнью Помпе с поздним началом (БППН). B статье обсуждаются результаты переключения пациентов с БППН с терапии алглюкозидазой альфа на лечение новым препаратом в обычной клинической практике. Полученные данные дополнительно подтверждают более высокую эффективность авалглюкозидазы альфа.

Авторы:

Издание: Клиническая фармакология и терапия
Год издания: 2025
Объем: 6с.
Дополнительная информация: 2025.-N 1.-С.64-69. Библ. 25 назв.
Просмотров: 0