Новые возможности таргетной терапии муковисцидоза

Аннотация:

Муковисцидоз (МВ) — это аутосомно-рецессивное заболевание, вызванное дисфункцией белка трансмембранного регулятора проводимости MB (CFTR), которое может манифестировать с рождения и прогрессирует на протяжении всей жизни человека. МВ приводит к мультисистемному поражению, при котором значительно сокращается продолжительность жизни. Целью обзора являлось проведение анализа применения CFTR-модулятора элексакафтор (ELX) / тезакафтор (TEZ) / ивакафтор (IVA) для обоснования применения модулятора нового поколения ванзакафтор (VNZ) / TEZ / дейтивакафтор (D-IVA) и оценки его эффективности. По результатам анализа 35 научных публикаций о таргетной терапии МВ и по данным исследований III фазы применения комбинации VNZ / TEZ / D-IVA описаны эффективность и безопасность таргетной терапии МВ. Заключение. Отмечено, что VNZ / TEZ / D-IVA — это следующее поколение CFTR-модуляторов, обладающее повышенными возможностями для дальнейшего улучшения клинических результатов и еще большего увеличения долгосрочных результатов за счет восстановления нормальной функции CFTR-канала у большего числа пациентов с МВ, предлагающее большие удобства для больных и лиц, осуществляющих уход.

Авторы:

Издание: Пульмонология
Год издания: 2025
Объем: 10с.
Дополнительная информация: 2025.-N 2.-С.167-176. Библ. 35 назв.
Просмотров: 0