Опыт применения препарата элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор + ивакафтор у детей с муковисцидозом дошкольного возраста

Аннотация:

В последние годы разработаны новые препараты для лечения муковисцидоза (МВ), напрямую нацеленные на первичные дефекты CFTR, — корректоры и потенциаторы. Целью исследования являлась оценка эффективности и безопасности применения препарата Трикафта (элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор + ивакафтор) у детей с МВ в возрасте 2—6 лет в условиях рутинной клинической практики. Проведено открытое наблюдательное одноцентровое исследование с участием пациентов с диагнозом МВ (n = 8) в возрасте 2—6 лет, которые получали препарат элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор + ивакафтор. Оценивались динамические параметры: рост, масса тела (МТ), индекс МТ (ИМТ), проводимость хлоридов пота, уровня панкреатической эластазы-1 кала, аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (ACT), билирубина, глюкозы. В результате установлено, что на фоне терапии произошло абсолютное снижение уровня проводимости хлоридов пота со средних значений на 1-м визите 110,12 (SD — 10,35) ммоль / л до 61,37 (SD — 9,15) ммоль / л (р < 0,05) через 1 мес. от старта лечения, на 6-м визите данный показатель находился на уровне 52,62 (SD —7,67) ммоль/л (р< 0,05). Масса тела увеличилась с 15,5 кг (SD — 2,4) до 18,8 кг (SD— 1,36) (р< 0,05), рост - с 99,88 до 110,37 см. ИМТ изменился с 15,76 кг / м2 (SD — 0,44) на старте до 16,26 кг / м2 (SD — 0,23)— к 9-му месяцу (р < 0,05) и 15,02 кг / м2 (SD — 0,13) к 12-му месяцу наблюдения (р > 0,05). Отмечалось увеличение уровня панкреатической эластазы-1 кала с 143,14 (SD — 77,12) до 240,3 (SD — 77,31) мкг на 1 г кала через 6 мес. от начала терапии, а к 12-му месяцу наблюдения — до 232,7 мкг на 1 г кала (SD — 128,58) (р > 0,05). Отмечены нежелательные реакции легкой степени, при которых не требовалось отмены препарата. Заключение. Впервые в России в рамках рутинной клинической практики проведено открытое наблюдательное одноцентровое исследование по оценке эффективности и безопасности влияния таргетной терапии с использованием препарата элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор + ивакафтор у детей в возрасте 2—6 лет, по результатам которого продемонстрированы клинико-лабораторная эффективность и безопасность в течение 12 мес. непрерывного наблюдения.

Авторы:

Издание: Пульмонология
Год издания: 2025
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2025.-N 2.-С.213-220. Библ. 21 назв.
Просмотров: 0