Актуальный статус биомедицинских продуктов для генной и клеточной терапии рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (I часть)

Аннотация:

Представлен подробный обзор актуальных продуктов и инновационных стратегий генной и клеточной терапии, находящихся на разных этапах исследований, в лечении рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РБДЭ). B клеточной терапии РБАЭ наиболее перспективным представляется применение аллогенных мезенхимальных стромальных/стволовых клеток, которые можно вводить внутрикожно и внутривенно. Из инъекционных методов также следует отметить генно-модифинированные аутологичные дермальные фибробласты, которые вводят внутрикожно по краям раны. Ha основе методов генной терапии разработаны ex vivo эпидермальные трансплантаты, основанные на аутологичных кератиноцитах пациента. Разработаны также продукты на основе двуслойных трансплантатов, включающих оба типа продуцирующих C7 клеток кожи. Это самые продвинутые в доклинических и клинических исследованиях технологии, а генный продукт in vivo — местная генная терапия на основе вируса простого герпеса типа 1, направленная на восстановление белка C7 путем доставки COL7A1, — первый метод генной терапии, который уже может быть использован в клинике для лечения РДБЭ. Разрабатываются также и продукты, основанные на редактировании генов с помощью нуклеаз. B обзоре подробно обсуждены результаты доклинических и клинических исследований вышеуказанных продуктов.

Авторы:

Издание: Клиническая дерматология и венерология
Год издания: 2025
Объем: 9с.
Дополнительная информация: 2025.-N 2.-С.123-131. Библ. 74 назв.
Просмотров: 1