Нежелательные явления при длительном применении асфотазы альфа у пациентов с гипофосфатазией

Аннотация:

Гипофосфатазия - это орфанное наследственное заболевание, обусловленное снижением активности щелочной фосфатазы, что приводит к нарушению минерализации костной ткани. К настоящему времени известно более 550 патологических вариантов в гене ALPL, что объясняет выраженный полиморфизм симптомов и вариабельность степени тяжести заболевания. Единственной патогенетической терапией является непрерывная фермент-заместительная терапия препаратом асфотаза альфа, который представляет собой человеческий рекомбинантный тканенеспецифический химерный Fc-дека-аспартатный гликопротеин щелочной фосфатазы. Терапия асфотазой альфа в течение длительного времени подтверждает свою эффективность и безопасность при лечении любых форм гипофосфатазии, что описывается во многих клинических исследованиях. B статье приведены три клинических случая, описывающих опыт длительного лечения фермент-заместительной терапией. Несмотря на довольно обширный список возможных нежелательных явлений на фоне терапии, основными и единственными в описываемых случаях побочными эффектами были реакции в месте введения препарата.

Авторы:

Издание: Вопросы практической педиатрии
Год издания: 2025
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2025.-N 2.-С.91-98. Библ. 38 назв.
Просмотров: 0