Актуальный статус биомедицинских продуктов для генной и клеточной терапии рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (обзор, часть III)

Аннотация:

Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (РДБЭ) — одно из наиболее тяжелых наследственных заболеваний, молекулярная патология которого связана с биаллельными вариантами мутаций с потерей функции в гене COL7A1, кодирующем коллаген VII типа (С7). В связи с этим одним из основных подходов генной терапии РДБЭ является разработка методов генной заместительной терапии, которая представляет собой замещение в клетках кожи мутантного аллеля гена на экзогенный полноразмерный ген дикого типа путем трансдукции последнего. Разработка проводится в двух направлениях — ex vivo для получения трансгенных кожных эквивалентов (как одно-, так и двуслойных) и in vivo — применение генного продукта непосредственно в организме пациента. В частности, разработан и уже введен в клиническую практику генный продукт для местного использования (Beremagene geperpavec, B-VEC), действие которого направлено на восстановление синтеза С7 обоими типами продуцирующих этот белок клеток кожи. Статья посвящена методам генной заместительной терапии для лечения пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом. Подробно описаны результаты доклинических и клинических исследований, а также разработанные генные продукты, векторы их доставки в кожу, перспективы развития данного направления генной терапии и задачи, которые предстоит решить.

Авторы:

Издание: Клиническая дерматология и венерология
Год издания: 2025
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2025.-N 4.-С.395-402. Библ. 44 назв.
Просмотров: 0