«Генная терапия гемофилии В: НОВАЯ РЕАЛЬНОСТЬ»

Аннотация:

В Москве 09.07.2025 состоялся Совет экспертов, посвященный вопросам лечения гемофилии В. Эксперты отметили низкую приверженность лечению и недостаточную эффективность терапии. Для решения этих проблем эксперты оценили перспективы применения первого российского генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В — арвенакоген санпарвовек. Кроме того, ими были рассмотрены вопросы о профиле пациентов — кандидатов для инновационной генной терапии, а также вопросы о вариантах финансирования данного вида лечения. Эксперты пришли к согласию в том, что генотерапевтический препарат арвенакоген санпарвовек обладает потенциалом для достижения субнормального гемостаза у пациентов с гемофилией В, поскольку промежуточные результаты клинического исследования ANB-002-1/SAFRAN I/II фазы продемонстрировали удовлетворительную эффективность и благоприятный профиль безопасности при однократном введении в определенной дозе. При этом препарат может быть использован в лечении пациентов старше 18 лет с гемофилией В, активностью фактора (F) IX менее 2%, без ингибиторов FIX в анамнезе, предшествующего генотерапевтического лечения, без активных форм гепатитов В и С и с титром антител к AAV5 менее 1:5. Также эксперты полагают, что после регистрации препарата целесообразно его включение в национальные клинические рекомендации «Гемофилия». Дополнительно эксперты посчитали целесообразным для внедрения генной терапии в клиническую практику длительное наблюдение за пациентами для оценки эффективности безопасности, соотношения польза/риск и фармакоэкономических показателей, разработку маршрутизации пациентов и организацию центров экспертизы, а также определение источников финансирования после обсуждения с представителями органов государственной власти.

Авторы:

Издание: Тромбоз гемостаз и реология
Год издания: 2025
Объем: 5с.
Дополнительная информация: 2025.-N 3.-С.87-91. Библ. 9 назв.
Просмотров: 1