Патогенетическое лечение муковисцидоза: расширение доступности препаратов

Аннотация:

Муковисцидоз — наследственное моногенное заболевание, наследуемое по аутосомно-рецессивному типу, обусловленное мутацией гена трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR) и характеризующееся мультисистемным поражением желез внешней секреции, особенно выраженной патологией органов дыхания. До недавнего времени лечение муковисцидоза было преимущественно симптоматическим, революционный прорыв связан с появлением патогенетической терапии модуляторами CFTR, которые устраняют нарушения работы хлорного канала CFTR, лежащие в основе болезни. В статье подробно рассмотрена классификация мутаций CFTR и соответствующие им классы препаратов-модуляторов: потенциаторы (ивакафтор, дейтивакафтор), корректоры (элексакафтор, тезакафтор, лумакафтор, ванзакафтор). Особое внимание уделено высокоэффективной тройной комбинации элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор, которая стала золотым стандартом лечения муковисцидоза. Подчеркивается, что раннее начало терапии модуляторами может предотвратить развитие тяжелых проявлений заболевания. Отдельно рассматриваются эпидемиологические показатели муковисцидоза в России, где отмечается отставание по доле взрослых пациентов и доступности таргетной терапии по сравнению со странами Западной Европы и Северной Америки. В качестве решения проблемы доступности дорогостоящих препаратов представлены данные о генерических препаратах тройной терапии. Приводятся результаты российских исследований, демонстрирующие биоэквивалентность, сопоставимую эффективность и безопасность генерических таргетных препаратов для лечения муковисцидоза по сравнению с оригинальными препаратами. Заключение. Модуляторы CFTR предлагают персонализированный подход к лечению муковисцидоза. Широкое использование как оригинальных, так и генерических препаратов — модуляторов CFTR является ключевым фактором для повышения эффективности и доступности патогенетической терапии, что позволит улучшить выживаемость и качество жизни больных муковисцидозом.

Авторы:

Издание: Лечащий врач
Год издания: 2025
Объем: 8с.
Дополнительная информация: 2025.-N 10.-С.24-31. Библ. 76 назв.
Просмотров: 1