Актуальный статус биомедицинских продуктов для генной и клеточной терапии рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (обзор, часть IV)

Аннотация:

Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (РАБЭ) — один из основных типов буллезного эпидермолиза, редкое тяжелое генетически обусловленное заболевание, характеризуемое системным хроническим воспалением, наличием на коже пузырей, эрозий и обширных хронических ран, склонностью к развитию плоскоклеточной карциномы. Вызывается это заболевание патогенным вариантом гена COL7A1, кодирующим синтез коллагена Vll типа (C7) — основного компонента якорных фибрилл, которые поддерживают сцепление между эпидермисом и подлежащей дермой. Заболевание носит изнурительный характер. Методы лечения в основном включают поддерживающие меры, поэтому разработка методов лечения, воздействующих непосредственно на причину заболевания, весьма актуальна. Статья посвящена возможности применения одной из наиболее перспективных стратегий лечения РАБЭ — редактирования генов у пациентов с РБАЭ с помощью специфических нуклеаз — TALEN (Transcription activator-like effector nucleases) и CRISPRZCas (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Crispr-Associated protein), которое позволяет практически необратимо восстановить синтез C7. Метод находится на стадии доклинических исследований. Представлены результаты доклинических исследований, сравнительный анализ применяемых методик, а также подходы, которые, возможно, помогут в ближайшем будущем вывести данный метод генной терапии РАБЭ в клиническую практику.

Авторы:

Издание: Клиническая дерматология и венерология
Год издания: 2025
Объем: 7с.
Дополнительная информация: 2025.-N 5.-С.551-557. Библ. 46 назв.
Просмотров: 2