Научно-практическая конференция «Достижения и перспективы российских биотехнологий в лечении мукополисахаридоза II типа»

Аннотация:

13 декабря 2025 г. на площадке биотехнологического центра компании «ГЕНЕРИУМ» в посёлке Вольгинский Владимирской области состоялась научно-практическая конференция, посвященная новым возможностям в лечении пациентов с мукополисахаридозом II типа с использованием отечественных рекомбинантных технологий. Научно-практическая конференция была посвящена обсуждению клинически значимых аспектов ведения пациентов с мукополисахаридозом II типа (МПС II) — от диагностического поиска и маршрутизации до терапевтических решений и наблюдения в долгосрочной перспективе. Программа конференции включала обсуждение следующих вопросов: 1. Актуальные проблемы и нерешенные вопросы в диагностике и лечении МПС II. 2. Опыт применения зарегистрированных в Российской Федерации препаратов ферментной заместительной терапии (ФЗТ) для лечения МПС II. 3. Результаты исследований физико-химических, биологических свойств и доклинических исследований веренафуспа альфа. 4. Промежуточные результаты исследования безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности веренафуспа альфа у пациентов взрослого и детского возраста. 5. Оценка нейрокогнитивного статуса пациентов с МПС II при использовании ФЗТ, проникающей через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ). 6. Преемственность в лечении пациентов с МПС II при переходе под наблюдение взрослого специалиста.

Авторы:

Издание: Педиатрическая фармакология
Год издания: 2025
Объем: 5с.
Дополнительная информация: 2025.-N 6.-С.768-772. Библ. 0 назв.
Просмотров: 2